MEDIPAL HOLDINGS Corporation et JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ont annoncé que le conseil d'administration des deux sociétés a conclu deux accords sur le JR-446, une forme d'a-N-acétylglucosaminidase pénétrant la barrière hémato-encéphalique (BHE) qui a été développée en utilisant la technologie propriétaire J-Brain Cargo® ? de JCR, pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB ou syndrome de Sanfilippo de type B). En octobre 2022, les deux entreprises ont conclu un partenariat pour le développement de certains médicaments destinés au traitement de maladies ultra-rare.

JR-446 est un programme supplémentaire de ce partenariat. Dans le cadre de l'accord de licence ex-Japon, MEDIPAL acquerra un droit exclusif de commercialisation de JR-446 avec des droits de sous-licence, y compris le développement clinique, la fabrication et la commercialisation. En ce qui concerne l'accord de collaboration avec le Japon, MEDIPAL soutiendra JCR dans le développement clinique du JR-446 au Japon, y compris la distribution de médicaments expérimentaux, la sensibilisation à la maladie et la conduite d'essais cliniques.

MEDIPAL recevra un certain montant de bénéfices dans le cadre d'un système de partage des bénéfices basé sur les ventes au Japon. Conformément aux deux accords, il est prévu que JCR reçoive des paiements initiaux. En outre, JCR recevra des redevances en fonction des ventes réalisées en dehors du Japon et des paiements d'étape lorsque des étapes importantes seront franchies dans le cadre du développement au Japon.

JCR est responsable des ventes au Japon et les comptabilisera. JR-446 est un nouveau médicament développé sur la base de la technologie J-Brain Cargo®, qui a été cliniquement validée par l'approbation d'IZCARGO® pour le traitement de la MPS II au Japon en 2021. Des études animales ont précédemment confirmé l'administration de JR-446 dans le SNC (système nerveux central) et les organes somatiques, ainsi qu'une réduction significative du substrat causé par la déficience de l'enzyme responsable de l'apparition de la MPS IIIB.

Comme il n'existe pas de norme de soins établie pour le traitement de la MPS IIIB, on croit que le JR-446 a le potentiel de devenir un traitement transformateur de la MPS IIIB. MEDIPAL et JCR reconnaissent l'urgence de développer un traitement pour la MPS IIIB pour laquelle il n'existe pas de traitement établi. Ils notent également qu'il y a potentiellement des patients atteints de MPS IIIB non diagnostiqués ou mal diagnostiqués au Japon et à l'étranger en raison de la confusion de la nature de la maladie avec d'autres maladies.