Modalis Therapeutics Corporation a annoncé qu'elle avait conclu un accord de recherche conjoint avec JCR Pharmaceuticals Co. (JCR Pharmaceuticals) sur l'évaluation conjointe de la technologie d'administration de la thérapie génique au système nerveux central (SNC) en prenant pour cible les maladies du SNC. Considérant cet accord comme une opportunité, Modalis et JCR Pharmaceuticals visent à établir de nouvelles thérapies géniques pour des maladies du SNC non divulguées en appliquant J-Brain Cargo®, la technologie propriétaire de JCR Pharmaceuticals pour traverser la barrière hémato-encéphalique (BHE), et CRISPR-GNDM® (Guide Nucleotide-Directed Modulation), la technologie propriétaire de Modalis pour la modulation de l'épigénome qui ne nécessite pas de clivage de l'ADN. Ces dernières années, le développement de nouvelles thérapies avec une efficacité et une sécurité accrues a été activement poursuivi dans le domaine de la thérapie génique en utilisant la technologie d'administration de médicaments à tropisme tissulaire.
tropiques tissulaires. Dans le passé, Modalis s'est concentré sur l'administration intra-cisterna magna (ICM : intracrânienne) pour délivrer des médicaments dans la région du SNC. Cependant, des méthodes d'administration peu invasives
telles que l'injection intraveineuse (IV) devraient être privilégiées à l'avenir afin d'administrer le médicament dans une zone plus large du cerveau tout en réduisant la charge de travail du patient. Cette recherche conjointe est donc une étape importante pour explorer l'application de J-Brain Cargo®, dans le but d'établir de nouvelles thérapies géniques en combinaison avec CRISPR-GNDM®.