Modalis Therapeutics Corporation a annoncé que le résumé a été accepté pour une présentation dans la session tardive de la 26e réunion annuelle de la Société américaine de thérapie génique et cellulaire (ASGCT), qui se tiendra à Los Angeles CA du 16 au 20 mai 2023. Les résumés présentent des données précliniques sur la dystrophie musculaire congénitale LAMA2 (LAMA2-CMD) de la société. Les présentations de Modalis à l'ASGCT incluront des données précliniques démontrant que : Chez les souris LAMA-2 knock-out (souris modèle de la maladie dyW) et les primates non humains (PNH), une molécule basée sur CRISPR-GNDM® ?

(MDL-101) ciblant le gène LAMA-1 et introduite dans un vecteur AAV spécifique au muscle a augmenté l'expression de LAMA-1 à des niveaux qui complètent la fonction de LAMA-2 chez les animaux atteints de la maladie. Cela suggère que MDL-101 pourrait avoir un potentiel thérapeutique en clinique. À l'ASGCT, nous présenterons les données précliniques du MDL-101 qui valident l'efficacité et la sécurité d'une stratégie thérapeutique différenciée utilisant la technologie CRISPR-GND M® ?

pour le LAMA2-CMD, une maladie jusqu'à présent difficile à traiter.