Modalis Therapeutics Corporation a annoncé qu'elle a décidé de poursuivre le développement du MDL-105 en interne. Le MDL-105 est une nouvelle thérapie génique pour traiter la cardiomyopathie dilatée (DCM) en régulant à la hausse le gène de la Titine. La Titine est la plus grande protéine humaine, qui consiste en ~35 000 acides aminés codés par un ADNc de 17kbp et est la troisième protéine la plus abondante dans le muscle.

Il a été difficile de réguler à la hausse l'expression de protéines aussi grandes avec des technologies conventionnelles, mais l'entreprise y est parvenue avec la technologie CRISPR-GNDM®. Historiquement, la cardiomyopathie a été classée comme une maladie cardiovasculaire, mais mécaniquement, elle peut être considérée comme une maladie musculaire, et la société pense qu'il s'agit d'une indication prête à l'emploi à laquelle les technologies et le savoir-faire accumulés dans le domaine des maladies musculaires peuvent être directement appliqués. Le MDL-105 est un pipeline sur lequel la société effectue des recherches en interne, et en raison de l'ampleur de la maladie, la société a déjà reçu des demandes de plusieurs sociétés de biotechnologie et de grandes sociétés pharmaceutiques pour envisager un partenariat, même si la société n'en est encore qu'aux premiers stades de développement.

Le calendrier de l'accord de licence n'a pas encore été déterminé. Outre le dépôt d'une demande de brevet, une évaluation raisonnable de la faisabilité commerciale est requise avant que la société ne décide d'inclure un produit nouvellement développé dans son pipeline interne, ce qui a été approuvé par le conseil d'administration. Avec l'ajout du MDL-105, la société a maintenant cinq produits dans son pipeline interne, et avec les trois pipelines en collaboration, la société a maintenant un total de huit produits dans son pipeline.