2seventy bio, Inc. a annoncé qu'elle avait conclu un accord d'option et de licence avec Novo Nordisk pour la recherche et le développement conjoints d'un traitement d'édition de gènes in vivo pour l'hémophilie A. Cet accord s'appuie sur une collaboration de recherche pluriannuelle réussie entre les deux sociétés. Selon les termes de cet accord, Novo Nordisk aura l'option d'accorder une licence pour la technologie megaTAL basée sur l'ARNm, propriété de 2seventy bios, pour le développement d'une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d'hémophilie A dans le but de proposer un effet thérapeutique durable. L'accord de collaboration avec Novo Nordisk s'appuie sur la collaboration de recherche originale signée entre bluebird bio et Novo Nordisk en 2019, axée sur l'identification d'un candidat de thérapie génique de développement pour les personnes atteintes d'hémophilie A. La collaboration utilise la technologie megaTAL de 2seventy bios qui a le potentiel de fournir un moyen hautement spécifique et efficace pour réduire au silence, modifier ou insérer des composants génétiques. L'hémophilie A est un trouble génétique de la coagulation résultant d'une déficience du facteur VIII. Selon les termes de l'accord, Novo Nordisk obtiendra l'option d'une licence exclusive de la plateforme ARNm in vivo de 2seventy bios et de la technologie d'édition de gènes pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A. 2seventy bio recevra un paiement initial de 5 millions de dollars et pourra recevoir des paiements d'étape et d'exercice d'option à court terme pouvant atteindre 35 millions de dollars, en plus des étapes de développement, réglementaires et commerciales, ainsi qu'une redevance sur les ventes nettes. Novo Nordisk sera responsable du financement de toutes les activités de recherche et de développement. En relation avec cette collaboration, 2seventy bio a également conclu un accord avec Genevant Sciences pour l'accès à la plateforme technologique LNP de Genevant, qui sera utilisée dans le cadre de la collaboration de 2seventy bios avec Novo Nordisk pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A. 2seventy bio prévoit d'utiliser la plateforme LNP de Genevant pour délivrer efficacement l'ARNm du megaTAL aux cellules hépatocytaires du foie. Selon les termes de l'accord entre 2seventy bio et Genevant, 2seventy bio a obtenu les droits de licence de la technologie LNP de Genevant pour une utilisation avec les produits mégaTAL mRNA dans le traitement des patients atteints d'hémophilie A. Genevant est éligible à des paiements initiaux et à l'exercice d'options à court terme totalisant 10 millions de dollars, ainsi qu'à des étapes de développement et de commercialisation, et à des redevances à un chiffre sur les ventes futures de produits.