Quoin Pharmaceuticals Ltd. a annoncé avoir reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine de recruter des adolescents âgés de 14 ans et plus dans ses deux essais cliniques en cours sur le QRX003, développé comme traitement potentiel du syndrome de Netherton (SN). Les deux essais sont menés dans le cadre de la demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) de Quoin pour le QRX003. Cette autorisation de la FDA représente la toute première fois que des sujets non adultes atteints du syndrome de Netherton seront testés dans des études cliniques menées dans le cadre d'une IND ouverte et, à ce titre, représente une avancée très significative et importante pour les membres de cette communauté.

Il est important de noter que les adolescents qui reçoivent actuellement une thérapie systémique non indiquée sur l'étiquette pourront participer à l'étude ouverte, tandis que ceux qui ne reçoivent pas une telle thérapie pourront être recrutés pour l'étude en aveugle contrôlée par placebo. Cette caractéristique importante permet non seulement d'élargir le groupe de sujets éligibles, mais aussi d'éviter aux parents ou aux soignants d'avoir à prendre des décisions difficiles concernant les traitements que reçoivent ces patients et leurs proches. L'inclusion de cette population de patients dans les études sera, selon la société, un élément essentiel du développement d'un ensemble de données solides qui pourrait aboutir à une approbation réglementaire avec une étiquette large, puisque le QRX003 est testé à la fois en monothérapie et en conjonction avec des traitements non homologués.