Regeneron Pharmaceuticals, Inc. et Mammoth Biosciences, Inc. ont annoncé une collaboration pour la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies d'édition de gènes in vivo basées sur CRISPR pour de multiples tissus et types de cellules. Regeneron développe des vecteurs viraux adéno-associés (AAV) qui utilisent un ciblage par anticorps pour améliorer l'apport de médicaments génétiques à des tissus et des types de cellules spécifiques. Mammoth développe de nouvelles nucléases ultracompactes et des systèmes d'édition de gènes associés, avec une variété de fonctionnalités d'édition à une taille significativement plus petite que d'autres systèmes basés sur CRISPR, y compris les nucléases Cas9 de première génération.

En s'appuyant sur l'expertise de Regeneron en matière d'AAV et d'ingénierie des anticorps et sur l'expertise de Mammoth en matière de systèmes d'édition de gènes ultracompacts, les équipes s'efforceront de créer des médicaments modificateurs de maladies pouvant être administrés à des tissus autres que le foie, auquel la plupart des traitements d'édition de gènes sont actuellement limités. Selon les termes de l'accord, Mammoth recevra 100 millions de dollars, dont 95 millions de dollars d'investissement en capital à la signature, ainsi qu'un paiement initial, et pourra recevoir jusqu'à 370 millions de dollars par objectif en paiements d'étape pour le développement, la réglementation et la commercialisation, ainsi que des taux de redevance allant de 10 % à 10 % sur les ventes nettes futures de tous les produits issus de la collaboration. En outre, Mammoth a le droit d'opter pour le cofinancement et le partage des bénéfices sur une majorité de programmes de collaboration au lieu de recevoir des paiements d'étape et des redevances.

En échange, pour une période de cinq ans et demi, Regeneron obtient un large accès aux technologies d'édition de Mammoth, à l'exception de certaines cibles exclues, avec l'option d'étendre cet accès pour deux années supplémentaires moyennant le paiement d'une redevance d'extension de recherche. Les parties sélectionneront et étudieront conjointement les cibles de la collaboration, puis Regeneron dirigera le développement et la commercialisation.