Solid Biosciences Inc. a annoncé de nouvelles données positives à un an de l'essai clinique de phase I/II IGNITE DMD de sa thérapie génique à base de microdystrophine, SGT-001, pour le critère fonctionnel de la vitesse de foulée au 95(ème) centile (SV95C). La SV95C est une évaluation objective de la performance ambulatoire maximale acceptée comme critère secondaire qualifié pour les patients atteints de la maladie de Duchenne âgés de cinq ans et plus par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Cette évaluation représente les foulées spontanées les plus rapides dans la vie quotidienne d'un patient, capturées dans un contexte réel à l'aide du dispositif portable ActiMyo développé par SYSNAV.

Dans l'essai clinique IGNITE DMD, les patients recevant le SGT-001 ont amélioré par rapport au début de l'étude leur niveau de SV95C à un an, alors qu'un patient témoin inclus dans l'étude et les données d'histoire naturelle ont tous deux démontré des déclins sur la même période. Les patients de l'étude IGNITE DMD ont démontré des améliorations moyennes de la SV95C de 8,8 % à 9,5 % par rapport aux valeurs de base, de 23,9 % à 24,6 % par rapport à l'histoire naturelle et de 26,0 % à 26,7 % par rapport au patient témoin.