Sanofi S.A. et Sobi annoncent que le Ministère japonais de la santé, du travail et des affaires sociales (MHLW) a accordé une autorisation de mise sur le marché à ALTUVIIIO(R) [Facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN], un traitement de substitution du facteur VIII à haut niveau de maintien, le premier de sa catégorie. ALTUVIIIO est indiqué pour le contrôle de la tendance hémorragique chez les patients atteints d'hémophilie A (déficit en facteur VIII). ALTUVIIIO a également été récemment approuvé par la Food and Drug Administration de Taiwan pour le traitement des adultes et des enfants atteints d'hémophilie A jusqu'au 31 août 2023.

Également appelé efanesoctocog alfa, ALTUVIIIO est le premier et le seul traitement de l'hémophilie A qui permet d'obtenir des niveaux d'activité du facteur normaux ou proches de la normale (plus de 40 %) pendant la majeure partie de la semaine avec une administration hebdomadaire chez les adultes et les adolescents, et qui réduit considérablement les saignements par rapport à un traitement prophylactique antérieur par le facteur VIII chez les adultes et les adolescents atteints d'hémophilie A sévère. ALTUVIIIO peut être utilisé pour la prophylaxie de routine, le traitement à la demande et le contrôle des épisodes hémorragiques, et la gestion périopératoire des saignements. La dose simple recommandée de 50 UI/kg est destinée à tous les patients et à différents scénarios cliniques. L'hémophilie A est une maladie rare, qui dure toute la vie, dans laquelle la capacité du sang d'une personne à coaguler correctement est altérée, entraînant des saignements excessifs et des saignements spontanés dans les articulations qui peuvent provoquer des lésions articulaires et des douleurs chroniques, et potentiellement avoir un impact sur la qualité de vie.

La gravité de l'hémophilie est déterminée par le niveau d'activité du facteur de coagulation dans le sang d'une personne, et il existe une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d'activité du facteur. L'approbation du MHLW est basée sur des données positives obtenues chez des patients atteints d'hémophilie A sévère, y compris l'étude pivot XTEND-1 chez les adultes et les adolescents et les données de l'étude XTEND-Kids chez les enfants de moins de 12 ans. Dans l'étude XTEND-1, la prophylaxie par ALTUVIIIO (50 UI/kg) administrée une fois par semaine a satisfait au critère d'évaluation principal, offrant une protection significative contre les saignements chez les patients atteints d'hémophilie A sévère, avec un taux de saignement annualisé (ABR) moyen de 0,71 (IC à 95 % : 0,52 - 0,97) et un ABR médian de 0,00 (Q1, Q3 : 0,00, 1,04).

ALTUVIIIO a atteint le principal critère d'évaluation secondaire avec une réduction significative de 77% de l'ABR par rapport à la prophylaxie antérieure par facteur VIII, sur la base d'une comparaison intra-patient (IC 95% : 58%, 87%). Les données de XTEND-Kids ont montré que les enfants de moins de 12 ans recevant ALTUVIIIO (50 UI/kg) une fois par semaine pendant 52 semaines (n=73) ont présenté un RAC moyen de 0,6 (IC à 95 % : 0,4 - 0,9) et un RAC médian de 0 (Q1, Q3 : 0,0 - 1,0). Les résultats de sécurité sont cohérents avec les données de l'étude XTEND-1.

Dans l'ensemble de ces études, ALTUVIIIO a un profil de sécurité établi et aucun développement d'inhibiteur du facteur VIII n'a été rapporté, bien que la formation d'inhibiteurs soit possible après l'administration d'ALTUVIIIO. Les effets secondaires les plus fréquents (> 10 %) d'ALTUVIIIO sont les céphalées et les arthralgies. ALTUVIIIO a été approuvé pour la première fois en février 2023 par la Food and Drug Administration américaine.

La FDA avait déjà accordé la désignation Breakthrough Therapy en mai 2022 - le premier traitement par facteur VIII à recevoir cette désignation - et la désignation Fast Track en février 2021. la désignation Fast Track en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en 2017.

La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019 et l'Agence européenne des médicaments a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'efanesoctocog alfa en mai 2023.