TFF Pharmaceuticals, Inc. a annoncé une mise à jour des données des programmes cliniques Tacrolimus Inhalation Powder (TFF TAC) et Voriconazole Inhalation Powder (TFF VORI). La société présente de nouvelles données issues de l'étude de phase 2 en cours sur la TFF TAC pour la prévention du rejet aigu lors d'une transplantation pulmonaire, ainsi que de l'étude de phase 2 et du programme d'accès élargi (EAP) sur la TFF VORI pour le traitement de l'aspergillose pulmonaire invasive (API). Les données actualisées sur la sécurité et l'efficacité sont basées sur la date limite du 8 mars 2024. TFF TAC ?

données actualisées de la phase 2 : L'essai de phase 2 en cours de la TFF TAC est une étude ouverte chez des patients ayant subi une transplantation pulmonaire et nécessitant une réduction des concentrations sanguines de tacrolimus en raison d'une toxicité rénale. La partie A de l'essai est une période de traitement de 12 semaines, et la partie B est une période de prolongation facultative pour des raisons de sécurité. Les critères d'évaluation de l'essai comprennent la sécurité, la tolérabilité, la fonction rénale et le rejet aigu de l'allogreffe.

En décembre, la société a annoncé les données initiales des quatre premiers patients recrutés pour l'essai. La société présente les données de quatre autres patients de l'essai (N=8). Efficacité mise à jour : Transition réussie de huit patients sur huit du Tacrolimus oral à la TFF TAC ; aucun signe de rejet aigu ; aucun signe et symptôme suggérant un rejet aigu ; aucun recours à des corticostéroïdes pulsés pour traiter le rejet aigu ; aucune détérioration de la spirométrie et ; aucun résultat de radiographie thoracique suggérant un rejet aigu. Les 4/4 patients qui ont terminé la partie A ont choisi de rester sous TFF TAC et sont passés à la partie B. Les données sur les biomarqueurs seront divulguées lors d'une session de résumé de science clinique de dernière heure à la 44e réunion annuelle de l'International Society for Heart and Lung Transplantation (ISHLT) 2024, le 13 avril 2024.

Le professeur Gregory Snell, chercheur principal de l'étude de phase 2 de la TFF TAC, fera la présentation orale. Sécurité mise à jour : Pas de mortalité ; pas d'arrêt de la TFF TAC en raison d'un AE ; la majorité des TEAE étaient de grade 2 ou moins en gravité et ; maintien de la fonction rénale. Le 20 mars 2024, la société a annoncé la priorisation du programme TFF TAC sur la base des données positives de l'étude de phase 2 en cours, du potentiel du produit à répondre à un important besoin non satisfait en médecine de transplantation pulmonaire et de l'opportunité de marché substantielle.

TFF VORI ? données actualisées de la phase 2 et de l'EAP : L'essai de phase 2 de la TFF VORI a recruté des patients atteints d'IPA et a évalué la TFF VORI par rapport au voriconazole oral selon une randomisation 3:1 après 13 semaines de traitement dans le cadre d'une étude ouverte. Les critères d'évaluation de l'essai comprenaient la sécurité et la tolérabilité, les réponses cliniques, radiologiques et mycologiques, ainsi que la mortalité toutes causes confondues.

En décembre 2023, la société a présenté les données initiales de sécurité concernant un total de sept patients traités par TFF VORI ? trois de l'étude de phase 2 et quatre de l'EAP. Parmi ces sept patients, cinq avaient terminé au moins huit semaines de traitement par TFF VORI et étaient donc également éligibles pour l'évaluation de la réponse au traitement.

La société a estimé que les données initiales de l'étude TFF VORI étaient instructives et, compte tenu de la disponibilité de nombreuses données historiques et réelles sur l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du voriconazole par voie orale, suffisantes pour passer à la phase 3 du développement. Par conséquent, le recrutement dans l'étude de phase 2 a été arrêté afin de concentrer les ressources sur les prochaines étapes du programme. Le programme d'accès élargi est toujours ouvert et continue à recruter des patients.

Au 8 mars 2024, deux patients supplémentaires se sont inscrits au PAE, ce qui porte à neuf le nombre total de patients recevant le TFF VORI. Aujourd'hui, la société dispose de données de suivi sur l'innocuité de l'un des deux nouveaux patients de l'EAP et fournit donc des données actualisées sur l'innocuité pour huit patients. En ce qui concerne l'efficacité, un patient supplémentaire de l'étude de phase 2 a terminé le traitement par TFF VORI et est donc devenu disponible pour une réponse au traitement, ce qui porte à six le nombre total de patients pour l'évaluation de l'efficacité.

Efficacité actualisée : Cinq des six patients ont obtenu une réponse clinique avec le TFF VORI, que la société définit comme une amélioration des signes, des symptômes et/ou de la spirométrie ; cinq des six patients ont obtenu une réponse mycologique, c'est-à-dire aucune preuve d'infection fongique lors de l'évaluation de suivi ; trois des quatre patients, qui avaient une tomodensitométrie thoracique anormale au départ et qui ont également eu une tomodensitométrie thoracique de suivi, ont obtenu une réponse radiologique, c'est-à-dire une amélioration des résultats radiologiques attribuables à l'infection fongique. Les six patients n'ont pas eu besoin de continuer à prendre des antifongiques après le traitement par TFF VORI. Sécurité actualisée : Le profil de sécurité de la TFF VORI reste intéressant : Pas de mortalité liée à l'IPA.

Pas de mortalité toutes causes confondues ; une interruption du traitement par TFF VORI en raison d'un événement indésirable non lié, à savoir une infection par COVID qui a nécessité une intubation. La majorité des événements indésirables liés au traitement (TEAE) ont été jugés non liés à la TFF VORI ; la majorité des TEAE étaient de grade 2 ou inférieur. Pas de toxicité hépatique et pas de troubles visuels.

Le 20 mars 2024, la société a annoncé sa décision d'explorer des alternatives stratégiques, y compris des opportunités de partenariat, des collaborations et des sources de financement gouvernementales pour soutenir le développement continu du TFF VORI.