TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé la réussite d'une étude préclinique comprenant quatre répétitions indépendantes avec son candidat thérapeutique principal, TTX-MC138, dans l'adénocarcinome pancréatique (PDAC). L'étude a démontré que le TTX-MC138 était efficace contre le cancer du pancréas métastatique (stade IV) dans des modèles animaux. Il n'existe actuellement aucune option thérapeutique pour les patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique (stade IV) en dehors des soins palliatifs.

L'étude a consisté en l'injection hebdomadaire de TTX-MC138 à des animaux porteurs de tumeurs pancréatiques humaines. Le traitement a débuté après l'apparition des tumeurs et s'est poursuivi pendant 8 semaines. Les animaux non traités et les animaux traités avec la chimiothérapie standard, la gemcitabine, ont été utilisés comme témoins.

Les résultats de l'étude indiquent que 38 % des animaux traités avec le TTX-MC138 présentaient des métastases à la fin de l'étude, alors que 90 % des animaux non traités et 77 % des animaux traités avec la gemcitabine présentaient des métastases. L'étude a montré que le TTX-MC138 réduisait la charge métastatique de 50 % par rapport aux animaux non traités et de 39 % par rapport aux animaux traités à la gemcitabine. L'engagement de la cible a été démontré en mesurant l'expression de la cible, le miARN-10b, dans le tissu tumoral.

Le TTX-MC138, délivré par la plateforme de livraison TTX exclusive de TransCode, a démontré un effacement presque complet (99,98 %) de la cible miR-10b dans les tumeurs et un engagement réussi de multiples oncogènes en aval, dont beaucoup ne peuvent actuellement pas être traités par les médicaments existants, mais qui pourraient potentiellement devenir des cibles thérapeutiques en utilisant le TTX-MC138. La société estime que ces résultats, qui dépassent les observations in vitro antérieures, valident le ciblage du miR-10b par le TTX-MC138 dans les tumeurs. En outre, la société estime que ces résultats soulignent l'efficacité de sa plateforme TTX pour l'administration systémique de produits thérapeutiques à base d'ARN dans les tumeurs solides.