TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats préliminaires avec son principal candidat thérapeutique, TTX-MC138, chez le premier patient recruté dans son essai clinique de phase 0 visant à démontrer la livraison de TTX-MC138 au cancer métastatique, y compris les métastases au-delà de celles trouvées dans le foie. Ces données préliminaires ont montré que la radioactivité correspondant à l'accumulation de TTX-MC138 a été détectée par imagerie non invasive dans les régions des lésions métastatiques précédemment identifiées par la tomographie par émission de positons (TEP) au fluorodésoxyglucose (FDG) (FDG/PET). En outre, le TTX-MC138 radiomarqué a eu un comportement pharmacocinétique conforme à celui attendu sur la base d'études non cliniques permettant l'obtention d'une IND.

Les preuves précliniques du rôle critique de miRNA-10b dans la progression métastatique dans un certain nombre de types de cancer majeurs suggèrent que l'inhibition de miRNA-10b chez les patients atteints d'une maladie avancée pourrait avoir un impact dramatique sur leur maladie. L'essai de phase 0 est une étude ouverte, monocentrique et à microdose visant à démontrer l'administration de la version radiomarquée de TTX-MC138 à des métastases confirmées par radiographie chez des sujets atteints de tumeurs solides à un stade avancé. Jusqu'à 12 sujets peuvent être recrutés dans cette étude clinique, chacun devant recevoir une microdose unique de TTX-MC138 radiomarqué, suivie d'une tomographie par émission de positons/imagerie par résonance magnétique (TEP-IRM) et d'analyses sanguines.

TTX-CRISPR, une plateforme thérapeutique basée sur CRISPR/Cas9 pour la réparation ou l'élimination des gènes cancérigènes à l'intérieur des cellules tumorales ; et TTX-mRNA, une plateforme basée sur l'ARNm pour le développement de vaccins anticancéreux conçus pour activer les réponses immunitaires cytotoxiques contre les cellules tumorales.