Tyra Biosciences, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) à TYRA-300, un inhibiteur sélectif du FGFR3 administré par voie orale, pour le traitement de l'achondroplasie.L'achondroplasie est la forme la plus courante de nanisme, mais les options thérapeutiques sont limitées. Les personnes atteintes d'achondroplasie peuvent souffrir de graves complications squelettiques, notamment de sténose du foramen magnum et de la colonne vertébrale, d'hydrocéphalie et d'apnée du sommeil. Une mutation spécifique de l'ADN dans le FGFR3 est à l'origine d'environ 99 % des cas d'achondroplasie. TYRA prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental (IND) à la FDA au second semestre 2024 pour le lancement d'un essai clinique de phase 2 randomisé évaluant des cohortes de doses multiples de TYRA-300 pour les enfants atteints d'achondroplasie.La désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) est accordée par la FDA aux médicaments expérimentaux et aux produits biologiques conçus pour traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis, ou pour lesquelles il n'y a aucune attente raisonnable que le coût du développement et de la mise à disposition du médicament ou du produit biologique aux États-Unis pour la maladie ou l'affection en question sera récupéré par les ventes aux États-Unis, et dont les manifestations graves ou mettant en jeu le pronostic vital affectent principalement des personnes âgées de moins de 18 ans.

Si une demande de nouveau médicament (NDA) pour TYRA-300 afin de traiter l'achondroplasie est approuvée par la FDA, y compris pour les populations pédiatriques, TYRA peut être éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire qui peut être échangé pour recevoir un examen prioritaire pour toute demande de mise sur le marché ultérieure ou peut être vendu ou transféré. La FDA a mis en place ce programme afin d'encourager le développement de nouveaux médicaments pour le traitement de maladies pédiatriques rares. TYRA-300 est le principal programme de médecine de précision de la société, issu de sa plateforme interne SNÅP.

TYRA-300 est un inhibiteur oral sélectif du FGFR3 actuellement en cours de développement pour le traitement du cancer et des dysplasies squelettiques, y compris l'achondroplasie. En oncologie, TYRA-300 est évalué dans le cadre d'une étude clinique multicentrique ouverte de phase 1/2, SURF301 (Study in Untreated and Resistant FGFR3+ Advanced Solid Tumors). SURF301 (NCT05544552) a été conçue pour déterminer la dose optimale et la DMT ainsi que la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) de TYRA-300, et pour évaluer l'activité antitumorale préliminaire de TYRA-300.

SURF301 recrute actuellement des adultes atteints de carcinome urothélial avancé et d'autres tumeurs solides présentant des altérations du gène FGFR3. Dans les dysplasies du squelette, TYRA-300 a démontré des résultats précliniques positifs, et la Société prévoit de soumettre une IND au second semestre 2024 pour le lancement d'une étude clinique de phase 2 dans l'achondroplasie pédiatrique. TYRA-300 a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin et la désignation de médicament pédiatrique rare pour le traitement de l'achondroplasie.