Sangamo Therapeutics, Inc. et Voyager Therapeutics, Inc. ont annoncé la conclusion d'un accord de licence définitif pour un traitement potentiel de la maladie à prions. En utilisant sa plateforme de régulation épigénétique propriétaire, Sangamo a développé des régulateurs transcriptionnels à doigt de zinc (ZF-TRs) qui, selon elle, peuvent bloquer spécifiquement et puissamment l'expression de la protéine prion, le moteur pathogène de la maladie à prion. Les ZF-TRs de Sangamo ont démontré dans des modèles animaux qu'ils réduisaient de manière significative l'expression de la protéine prion dans le cerveau, prolongeaient la durée de vie et limitaient la formation d'agrégats toxiques de prion.

Dans le cadre de l'accord, Voyager a fourni à Sangamo l'accès à une capside dérivée de la plateforme TRACER(TM) de Voyager. Selon les termes de l'accord, Sangamo a reçu une licence non exclusive pour combiner une capside TRACER de Voyager avec les ZF- TRACER de Sangamo conçus pour traiter les maladies à prions. Sangamo est seul responsable de la recherche, du développement, de la fabrication et de la commercialisation de tout produit candidat utilisant la capside Voyager.

Ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, des déclarations relatives au potentiel des régulateurs transcriptionnels à doigt de zinc à bloquer spécifiquement et puissamment l'expression de la protéine prion, au développement d'un traitement potentiel de la maladie à prion par la régulation épigénétique de la protéine prion et à la survenue et au calendrier d'une demande potentielle d'IND en 2025. Ces déclarations ne constituent pas des garanties de résultats futurs et sont soumises à certains risques et incertitudes difficilement prévisibles. Les facteurs susceptibles d'entraîner des différences dans les résultats réels comprennent, sans s'y limiter, le processus de recherche et de développement, y compris les résultats des essais cliniques, le processus d'approbation réglementaire des produits candidats et le potentiel de développements technologiques qui supplantent les technologies utilisées par Sangamo et Voyager, la pandémie de COVID-19, le potentiel de Voyager de rompre ou de résilier son accord avec Sangamo et le potentiel de Sangamo de ne pas réaliser les bénéfices attendus de l'accord avec Voyager.

Les résultats réels peuvent différer de ceux prévus dans les déclarations prospectives en raison des risques et des incertitudes qui existent dans les opérations et les activités de Sangamo.