Voyager Therapeutics, Inc. a annoncé de nouvelles données issues de ses deux programmes précliniques ciblant la protéine tau pathologique pour le traitement de la maladie d'Alzheimer. Les données sur VY-TAU01, le principal anticorps anti-tau de Voyager, et sur le programme de thérapie génique tau silencieuse de Voyager seront présentées lors de la prochaine Conférence internationale 2024 sur les maladies d'Alzheimer et de Parkinson et les troubles neurologiques connexes (AD/PD ?? 2024), qui se tiendra du 5 au 9 mars 2024, à Lisbonne, au Portugal.

Programme de thérapie génique Tau Silencing : L'administration intraveineuse d'un AAV pénétrant la BHE et contenant un microARN artificiel primaire ciblant la protéine tau réduit largement et fortement la protéine tau dans le cerveau de la souris hTau. Les données démontrent qu'une seule administration intraveineuse (IV) de l'un des candidats à la thérapie génique Voyager's tau silences chez des souris exprimant la protéine tau humaine a entraîné une large distribution de l'AAV dans plusieurs régions du cerveau et des réductions dose-dépendantes des niveaux d'ARN messager (ARNm) de la protéine tau allant jusqu'à 90 %, qui ont été associées à des réductions robustes des niveaux de protéines tau humaines dans le cerveau. Le programme de thérapie génétique de Voyager pour la réduction de la protéine tau combine un siRNA vectorisé ciblant la protéine tau avec une capside propriétaire pénétrant la barrière hémato-encéphalique (BHE), dérivée de la plateforme de découverte TRACER ?

de la société. Sur la base de ces données, Voyager a avancé ce programme en recherche avancée et prévoit de déposer une demande de nouveau médicament expérimental (IND) en 2026. VY-TAU01 Anticorps anti-Tau : Pharmacocinétique et tolérabilité du VY-TAU01.

VY-TAU1, un anticorps anti-tau pour le traitement de la maladie d'Alzheimer, chez la souris P301S et le primate non humain. Voyager présentera également de nouvelles données précliniques démontrant que VY-TAU01, l'anticorps principal de la société ciblant la protéine tau pathologique, et Ab-01, son substitut murin, ont été bien tolérés et ont montré des profils pharmacocinétiques favorables après administration IV chez les PNH et les souris transgéniques P301S exprimant la protéine tau humaine pathologique. Voyager continue de prévoir le dépôt d'une demande d'IND pour VY-TAU01 au cours du premier semestre 2024.