Wave Life Sciences Ltd. a annoncé la soumission de sa première demande d'essai clinique (CTA) pour le WVE-006 dans le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD). WVE-006 est un oligonucléotide d'édition de l'ARN (" AIMer ") conjugué à la GalNAc, premier de sa classe, conçu pour corriger la mutation d'une seule base dans l'ARN messager (ARNm) codé par l'allèle SERPINA1 Z, permettant ainsi la restauration et la circulation d'une protéine alpha-1 antitrypsine (M-AAT) fonctionnelle de type sauvage. Le plan de développement clinique actuel pour WVE-006 inclut des volontaires sains ainsi que des personnes atteintes d'AATD qui ont la mutation homozygote PiZZ, et est conçu pour fournir un chemin efficace vers la preuve du mécanisme, mesurée par la restauration de la protéine M-AAT dans le sérum.

Wave prévoit d'initier le dosage chez des volontaires sains au quatrième trimestre 2023 et de fournir des données de preuve de mécanisme chez les personnes atteintes d'AATD en 2024. Plus tôt cette année, Wave a entamé sa collaboration stratégique avec GSK pour faire progresser les médicaments transformateurs à base d'ARN en utilisant la plateforme multimodale d'ARN de Wave, y compris WVE-006. Wave a reçu 170 millions de dollars en espèces et en actions et bénéficie également d'un financement pour la recherche.

Wave est éligible à un maximum de 3,3 milliards de dollars en paiements d'étapes potentiels, y compris des étapes précliniques et cliniques à court terme, ainsi que des redevances, pour WVE-006 et les huit programmes de collaboration de GSK. Pour WVE-006, Wave est éligible à recevoir jusqu'à 225 millions de dollars en paiements d'étape pour le développement et le lancement, et jusqu'à 300 millions de dollars en paiements d'étape liés aux ventes, ainsi que des redevances à deux chiffres en pourcentage des ventes nettes, jusqu'à un maximum de 10 %.