Zynerba Pharmaceuticals, Inc. a présenté des données positives à long terme sur 38 semaines de l'essai de phase 2 INSPIRE avec Zygel chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de délétion 22q11.2 (22q). Les données ont été présentées dans un poster lors de la 61e réunion annuelle de l'American College of Neuropsychopharmacology, qui se tient du 4 au 7 décembre 2022 à Phoenix, en Arizona. Le poster, intitulé oUne étude ouverte sur la tolérance et l'efficacité du ZYN002 (Cannabidiol) administré sous forme de gel transdermique aux enfants et adolescents atteints du syndrome de délétion 22q11.2 (INSPIRE),o montre qu'après 38 semaines de traitement, des améliorations statistiquement significatives ont été observées chez les enfants et les adolescents traités avec Zygel dans l'échelle d'évaluation de l'anxiété pédiatrique (PARS-R), les cinq échelles de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS), et les cinq sous-échelles de la liste de contrôle du comportement aberrant u communautaire (ABC-C).

Ces résultats sont cohérents avec les données de traitement de 14 semaines précédemment rapportées, suggérant un profil risque-bénéfice positif pour Zygel dans l'amélioration des symptômes liés à l'anxiété et au comportement chez les enfants et les adolescents atteints de 22q lorsqu'il est ajouté à un standard de soins stable. L'essai INSPIRE a recruté 20 patients aux États-Unis et en Australie. Dix-sept des 20 patients ont terminé la semaine 14 (période 1).

Les patients présentant une amélioration de =35% de la sous-échelle d'irritabilité ABC-C ont été autorisés à poursuivre le traitement pendant 24 semaines supplémentaires. Treize patients ont poursuivi le traitement, et 12 patients ont terminé la semaine 38 (période 2). À la fin de la période 1 et de la période 2, des améliorations statistiquement significatives par rapport à la ligne de base ont été observées dans le PARS-R, les cinq sous-échelles de l'ADAMS et les cinq sous-échelles de l'ABC-C. Zygel a été généralement bien toléré, et le profil de sécurité était conforme aux données des essais cliniques précédents sur Zygel.

Au cours de la période de traitement de 38 semaines, trois patients ont signalé des événements indésirables liés au traitement qui étaient tous des événements indésirables légers au site d'application. Trois patients ont présenté des événements indésirables graves non liés au Zygel et un patient a abandonné le traitement en raison d'un événement indésirable non lié au Zygel.