Salarius Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que les investigateurs du département de leucémie du MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas ont présenté des données cliniques sur le seclidemstat chez les patients atteints de SMD et de LMC lors de la 64e réunion et exposition annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) en cours à la Nouvelle-Orléans et de façon virtuelle. L'objectif de cette étude de phase 1/2 à escalade de dose initiée par les investigateurs est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la dose maximale tolérée et la réponse globale du seclidemstat en association avec l'azacitidine chez les patients adultes atteints de SMD ou de LMC à risque élevé qui ont précédemment échoué ou rechuté après un traitement par agent hypométhylant. En date d'octobre 2022, neuf patients ont été recrutés avec une durée médiane de suivi de 3,9 mois.

Généralement, la survie globale est de quatre à six mois pour les patients après l'échec d'un traitement avec des agents hypométhylants. Comme présenté à l'ASH, aucun événement indésirable grave n'a été signalé et tous les événements indésirables observés dans l'étude étaient gérables. Sur les huit patients évaluables, quatre (50 %) ont présenté une réponse objective, dont un patient présentant une réponse complète qui devrait recevoir une greffe de cellules souches allogènes potentiellement curative, deux réponses complètes de la moelle épinière plus une amélioration hématologique et une réponse complète de la moelle épinière.

La partie de cette étude de phase 1 à escalade de dose évaluera jusqu'à six niveaux de dose de seclidemstat. La dose maximale tolérée, qui servira de base à la portion de phase 2 de l'étude, n'a pas encore été atteinte.