Salarius Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que son conseil d'administration mettait en œuvre une série de mesures supplémentaires de réduction des coûts visant à prolonger la marge de manœuvre de Salarius jusqu'au premier semestre 2025. Ces mesures permettront à Salarius de soutenir la production de données cliniques supplémentaires pour le seclidemstat dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2 en cours mené par le MD Anderson Cancer Center (MDACC) à l'initiative d'un chercheur dans les cancers hématologiques et de l'essai clinique de phase 1/2 de Salarius dans le sarcome d'Ewing, dans le cadre de l'essai clinique de phase 2 en cours. Salarius sur le sarcome d'Ewing. Plus tôt cette année, Salarius a annoncé que le MDACC avait repris le recrutement dans l'essai sur les cancers hématologiques et, sur la base des données disponibles, Salarius est encouragé par le taux de réponse objective (ORR) de 50 % rapporté précédemment par les chercheurs du MDACC. Salarius a également rapporté plus tôt cette année qu'un autre patient atteint d'un sarcome d'Ewing et traité avec une combinaison de seclidemstat, de topotécan et de cyclophosphamide (TC) a obtenu une réponse partielle, ce qui porte à 60 % le taux de réponse objective chez les patients atteints d'un sarcome d'Ewing en première rechute. Le seclidemstat est un nouvel inhibiteur oral réversible de l'enzyme LSD1 et a reçu de la FDA les désignations de fast track, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare pour le sarcome d'Ewing. En plus de l'essai initié par le MDACC, le seclidemstat a été étudié dans le cadre d'un essai de phase 1/2 parrainé par l'entreprise, évaluant son utilisation en association avec le TC pour le traitement du sarcome d'Ewing récidivant/réfractaire. Les chercheurs du MDACC ont déjà rapporté les résultats provisoires d'un essai clinique évaluant le seclidemstat en association avec l'azacitidine pour le traitement de patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) et de la leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) qui ont rechuté ou progressé après un traitement par des agents hypométhylants. Sur huit patients évaluables, quatre (50 %) ont présenté une réponse objective. Ces chercheurs ont rapporté une probabilité de survie de 90 % pendant 11 mois chez les patients recevant le seclidemstat plus l'azacitidine. En général, la survie globale est de quatre à six mois après l'échec d'un traitement par des agents hypométhylants. L'essai clinique de phase 1/2 sur le cancer hématologique mené au MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas est désormais répertorié comme actif et en cours de recrutement sur clinical trials.gov ? essai NCT04734990. L'essai clinique sur le sarcome d'Ewing parrainé par la société porte sur le seclidemstat en association avec le topotécan et le cyclophosphamide comme traitement du sarcome d'Ewing récidivant et réfractaire. À ce jour, un total de 13 patients atteints de sarcome d'Ewing en rechute, dont cinq patients en première rechute et huit patients en seconde rechute, ont été recrutés à des doses de seclidemstat de 600 mg ou 900 mg deux fois par jour en association avec le TC. Les cinq patients en première rechute ont montré un ORR de 60% et un taux de contrôle de la maladie (DCR) de 60%, dont une réponse complète et deux réponses partielles. Parmi les trois patients ayant obtenu un TRO, la médiane de survie sans progression (mPFS) n'a pas été atteinte, ces patients étant toujours en vie et présentant un contrôle de la maladie et des réponses objectives 17,4, 25,7 et 27,2 mois, et plus, après le début du traitement par l'association seclidemstat + TC. Les huit patients en deuxième rechute ont obtenu un TRO de 13 %, une RDC de 25 % et une SSPm de 1,6 mois (intervalle : 0,0 mois à 10,7 mois). Ensemble, les 13 patients en première et deuxième rechute ont présenté une SSPm de 8,1 mois (intervalle : 2,0 mois à 27,2 mois). Cinq patients, soit 38%, ont atteint un contrôle confirmé de la maladie et aucune progression n'a été observée chez ces patients pendant l'étude.

Salarius a terminé le processus de réunion de fin de phase 2 (EOP2) de type B de la FDA pour le programme de développement du sarcome d'Ewing de Seclidemstat et a modifié le protocole de l'essai clinique actuel afin de refléter les directives convenues avec la FDA. L'essai clinique sur le sarcome d'Ewing compte actuellement un patient qui a récemment obtenu une réponse partielle, définie par une réduction d'au moins 30 % des lésions cibles, et ce patient poursuit son traitement par seclidemstat en association avec une thérapie de CT. L'essai clinique sur le sarcome d'Ewing est actuellement actif, mais il n'y a pas d'autres patients inscrits.