Actinogen Medical Limited a annoncé des données cliniques positives de phase 2a de son étude sur les biomarqueurs de la maladie d'Alzheimer (MA), qui valident le programme Xanamem de la société. Principales conclusions sur l'efficacité : L'analyse valide et dé-risque significativement le programme Xanamem d'Actinogen en montrant : L'activité clinique de Xanamem chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer et présentant un biomarqueur positif ; une taille d'effet clinique importante ; l'utilité des niveaux sanguins de pTau 1 pour sélectionner les patients appropriés pour le prochain essai de phase 2b sur la maladie d'Alzheimer ; l'utilité du Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB) reconnu par la FDA pour mesurer le bénéfice de Xanamem dans les futurs essais ; complète les résultats positifs des essais antérieurs sur la cognition. Principales caractéristiques cliniques et résultats : L'essai de phase 2a contrôlé par placebo a été réitéré chez les patients porteurs de biomarqueurs en utilisant les niveaux de biomarqueurs sanguins disponibles chez 72 patients de l'étude antérieure XanADu portant sur 185 patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère ; un plan d'analyse pré-spécifié a été utilisé pour éviter les biais ; les patients présentant un taux sanguin élevé de pTau ont montré un effet cliniquement significatif de Xanamem sur le critère CDR-SB ainsi que des tendances dans la batterie de tests neurologiques (NTB) et le Mini Mental State Exam (MMSE) ; l'effet CDR-SB de 0.6 - 0,8 points est plus important que le 0,45 points rapporté récemment pour l'anticorps anti-amyloïde lecanemab et représente une réduction de 60 % de la progression sur 12 semaines par rapport au placebo (lecanemab aurait montré 27 % sur 18 mois) ; la voie réglementaire vers l'approbation est claire et non controversée avec le CDR-SB ; les résultats réduisent considérablement les risques et améliorent l'efficacité du programme de la MA ; le CDR-SB sera un critère d'évaluation primaire dans le prochain essai de phase 2b.

Les résultats de l'étude sur les biomarqueurs en bref : Les nouveaux résultats cliniques montrent que Xanamem a eu un effet thérapeutique chez les patients présentant un profil sanguin positif pour les biomarqueurs, indiqué par un niveau élevé du biomarqueur pTau. Un taux sanguin élevé de pTau est considéré comme une méthode prometteuse pour identifier les patients atteints de démence de type AD susceptibles d'évoluer vers une maladie plus sévère. L'effet positif observé sur le CDR-SB, qui est un critère d'évaluation primaire bien reconnu pour les essais chez les patients atteints de la MA à un stade précoce, signifie que l'utilisation de ce critère dans les futurs essais sera simple et non controversée.

La taille de l'effet observé avec Xanamem est considérablement plus importante que celle rapportée pour les anticorps anti-amyloïdes. Un test sanguin pour la pTau est également une méthode plus pratique et plus efficace pour choisir les patients atteints de la MA pour les essais cliniques par rapport aux scanners cérébraux plus compliqués.