Alector, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie innovante au latozinemab, un anticorps monoclonal humain expérimental conçu pour bloquer la sortiline afin d'augmenter les niveaux de progranuline (PGRN) pour le traitement potentiel de la démence frontotemporale avec mutation du gène de la progranuline (FTD-GRN). La FDA a accordé au latozinemab le statut de traitement de pointe pour la DFT-GRN sur la base des données de l'essai clinique de phase 2 INVOKE-2 portant sur le latozinemab chez des patients atteints de DFT-GRN. La désignation par la FDA d'une thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) est accordée pour accélérer le développement et l'examen aux États-Unis de médicaments destinés à traiter une maladie grave, lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles sur un critère d'évaluation cliniquement significatif.

Le latozinemab (AL001) est un anticorps monoclonal humain expérimental conçu pour moduler la progranuline (PGRN), un régulateur clé de l'activité immunitaire dans le cerveau ayant des liens génétiques avec de multiples troubles neurodégénératifs, notamment la démence frontotemporale (DFT), la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson. Le latozinemab vise à augmenter le niveau de PGRN chez l'homme en inhibant la sortiline, un récepteur de dégradation du PGRN. Le latozinemab a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la DFT ainsi que les désignations de Breakthrough Therapy et de Fast Track pour le traitement de la DFT due à une mutation du gène de la progranuline (FTD-GRN) de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis.

La démence frontotemporale (DFT) est une maladie neurodégénérative rare, mais c'est l'une des causes les plus courantes de démence précoce. On estime qu'elle touche entre 50 000 et 60 000 personnes aux États-Unis et environ 110 000 dans l'Union européenne, avec une prévalence potentiellement plus élevée en Asie et en Amérique latine. Il existe plusieurs formes héréditaires de DFT, et les patients atteints de DFT avec une mutation du gène de la progranuline (FTD-GRN) représentent 5 à 10 % de l'ensemble des personnes atteintes de DFT.

Les patients atteints de DFT développent fréquemment des symptômes tels que des changements de comportement, des pertes de jugement et une diminution des capacités linguistiques lorsqu'ils ont entre 40 et 50 ans, la maladie évoluant en 7 à 10 ans.6 Il n'existe aucune option de traitement approuvée par la Food and Drug Administration des États-Unis pour quelque forme de DFT que ce soit.