Avidity Biosciences, Inc. a annoncé de nouvelles données positives à long terme sur l'AOC 1001 issues de l'essai MARINA open-label extension (MARINA-OLE ?) montrant une inversion de la progression de la maladie chez les personnes atteintes de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) sur de multiples critères d'évaluation, y compris le vHOT, la force musculaire et les activités de la vie quotidienne, en comparaison avec les données de l'histoire naturelle de l'essai END-DM1. Ces critères d'évaluation sont les mêmes que ceux qui seront utilisés dans l'essai mondial de phase 3 HARBOR ? pour les personnes atteintes de DM1.

Le critère d'évaluation principal de l'essai de phase 3 HARBOR est le temps d'ouverture de la main par vidéo (vHOT), et les critères d'évaluation secondaires clés comprennent la force musculaire mesurée par la force de préhension et le score total du test musculaire quantitatif (QMT), ainsi que les activités de la vie quotidienne mesurées par DM1-Activ. Avidity accélère le lancement de l'étude mondiale de phase 3 HARBOR au deuxième trimestre 2024. Avidity a également annoncé que le delpacibart etedesiran était la dénomination commune internationale approuvée de l'AOC 1001, abrégée en del-desiran.

Le del-desiran (AOC 1001) est un traitement expérimental conçu pour s'attaquer à la cause première de la DM1, une maladie neuromusculaire méconnue, progressive et souvent mortelle, pour laquelle il n'existe pas de thérapies approuvées.