BrainStorm Cell Therapeutics Inc. a annoncé l'achèvement d'une réunion productive avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour discuter de NurOwn®, son traitement expérimental de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'objectif principal de la réunion était de discuter des considérations clés pour une évaluation spéciale du protocole (SPA) pour un essai d'enregistrement de phase 3b prévu pour NurOwn. À l'issue de la réunion, BrainStorm soumettra la documentation pertinente, telle que définie par la FDA, pour étayer l'évaluation du protocole spécial. L'objectif final est d'obtenir l'accord de la FDA sur le fait que les éléments critiques de la conception globale du protocole (par exemple, les critères d'entrée, les critères d'évaluation, les analyses prévues) sont adéquats et acceptables pour une étude destinée à soutenir une future demande de mise sur le marché. Une évaluation spéciale du protocole (Special Protocol Assessment, SPA) est une procédure par laquelle les développeurs de médicaments peuvent demander à rencontrer la FDA pour parvenir à un accord sur la conception et la taille de certains essais cliniques afin de déterminer s'ils répondent de manière adéquate aux exigences scientifiques et réglementaires pour une étude susceptible de soutenir une autorisation de mise sur le marché. Un accord SPA indique que la FDA approuve l'adéquation et l'acceptabilité d'éléments critiques spécifiques de la conception globale du protocole d'une étude destinée à soutenir une future demande de mise sur le marché. Ces éléments sont essentiels pour garantir que l'essai mené dans le cadre du protocole puisse être considéré comme une étude adéquate et bien contrôlée susceptible d'étayer une autorisation de mise sur le marché. Le retour d'information sur ces questions est le plus utile aux entreprises pour planifier leur stratégie de développement en phase finale. Un accord de SPA ne signifie pas que la FDA approuve tous les détails du protocole. La plateforme technologique NurOwn® (cellules autologues MSC-NTF) représente une approche thérapeutique expérimentale prometteuse pour cibler les voies pathologiques importantes dans les troubles neurodégénératifs. Les cellules MSC-NTF sont prélevées sur chaque personne atteinte de SLA et sont fabriquées à l'aide d'un processus innovant et exclusif afin de sécréter des facteurs neurotrophiques pour cibler des maladies neurodégénératives spécifiques. Le programme principal de NurOwn est destiné au traitement de la SLA. L'engagement à long terme de BrainStorm dans le domaine de la SLA est démontré par la recherche préclinique et une série d'études cliniques, qui ont toutes été publiées dans des revues à comité de lecture.
Le programme clinique NurOwn a généré des informations précieuses sur la pathologie de la SLA, ainsi que sur la progression et le traitement de la maladie. Depuis le rapport initial de la phase 3, BrainStorm a partagé l'ensemble des données par le biais d'une analyse rigoureuse évaluée par des pairs, y compris : la quantification de l'effet plancher, qui avait été noté, mais jamais exploré en profondeur ; l'évaluation de multiples biomarqueurs pré-spécifiés, collectés à sept points différents sur 20 semaines pendant l'essai, permettant une vue longitudinale ; et l'analyse des données génétiques, qui représente l'un des premiers essais de la SLA à invoquer prospectivement l'analyse pharmacogénomique des résultats cliniques, offrant de grandes promesses pour le développement de futurs traitements de la SLA.