Burjeel Holdings et BridgeBio Pharma, Inc. ont annoncé un nouveau projet visant à révolutionner le domaine du diagnostic précoce et du traitement des maladies ou troubles rares aux Émirats arabes unis et dans la région. Les deux entités ont signé un accord de collaboration préliminaire et non contraignant établissant une intention mutuelle de travailler ensemble sur le projet acyNADERaco (Needs Assessment and Therapeutics Development for Rare Diseases aco acynaderaco signifiant acyrareaco en arabe). D'origine génétique, ces maladies souvent mortelles ou chroniquement débilitantes touchent un faible pourcentage de la population et sont présentes tout au long de la vie, même si les symptômes ne se manifestent pas immédiatement.

Le partenariat lancera des opérations à Abou Dhabi pour mener des essais cliniques et des recherches, en tirant parti de l'infrastructure avancée de l'Émirat pour l'innovation et les sciences de la vie. Le projet acyNADERaco vise à révolutionner le domaine du diagnostic et du traitement précoces afin d'améliorer potentiellement les résultats pour les patients. Les deux entités ont l'intention de collaborer à l'identification des patients atteints de plusieurs maladies rares, notamment l'achondroplasie, l'hypochondroplasie, les craniosynostoses induites par le FGFR, l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1, la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i, l'hyperplasie congénitale des surrénales, la maladie de Canavan, l'acidémie propionique, l'acidémie méthylmalonique, la neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase, ainsi que d'autres maladies dont il a été convenu d'un commun accord.

Bien que ces maladies rares n'affectent qu'un faible pourcentage de la population et qu'elles puissent se manifester par des signes et des symptômes non spécifiques, elles sont souvent mal diagnostiquées ou ne sont diagnostiquées qu'à un stade avancé de la maladie, après que des complications graves se sont manifestées. Un diagnostic précis et précoce est essentiel pour commencer à intervenir rapidement et éviter la progression de la maladie. Le projet permettra également d'identifier les patients qui ont déjà été diagnostiqués mais qui n'ont pas accès aux thérapies de pointe ou aux essais cliniques.

La première phase visera à établir la feuille de route pour fournir de nouvelles options de traitement aux patients identifiés par le biais d'essais cliniques.