Camurus a annoncé la fin du recrutement pour l'étude de phase 2/3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique, POSITANO, qui évalue l'efficacité et l'innocuité de l'octréotide sous-cutané en dépôt (CAM2029) chez des patients atteints de polykystose hépatique symptomatique (PLD). La polykystose hépatique est une maladie rare, génétique et chronique caractérisée par la croissance progressive de kystes dans le foie, qui peut provoquer des symptômes graves et altérer la qualité de vie des patients. On estime à 37 000 le nombre de patients atteints de cette maladie aux États-Unis et dans l'Union européenne.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au CAM2029 la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la PLD. POSITANO a recruté 71 patients diagnostiqués avec une PLD, dont le volume hépatique ajusté à la taille était supérieur à 1 800 ml/m et qui présentaient au moins un symptôme lié à la PLD dans les deux semaines précédant la sélection. Les patients sont randomisés pour recevoir l'une des deux doses de CAM2029 ou un placebo.

Le critère d'évaluation principal est le changement du volume du foie ajusté à la taille entre le début de l'étude et la semaine 53, et le premier critère d'évaluation secondaire est le changement des symptômes liés à la DPP, mesuré à l'aide d'un nouvel outil de mesure des résultats rapportés par les patients, le PLD-S. Outre POSITANO, CAM2029 est en phase d'enregistrement pour le traitement de l'acromégalie et fait l'objet d'une étude de phase 3, SORENTO, pour le traitement des tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (GEP-NET).