Cereno Scientific AB annonce que la société a soumis à la FDA une demande d'accès élargi, parfois appelé "usage compassionnel", au médicament expérimental CS1 pour une extension de l'essai de phase II en cours évaluant CS1 dans l'HTAP. Cette initiative fait suite à une demande d'un investigateur de l'étude de phase II en cours. Cereno a soumis une demande à la FDA dans le cadre du "Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use" pour un accès élargi au CS1, qui sera initialement limité aux patients qui ont terminé l'étude de phase II dans l'HTAP.

L'accès élargi est une voie potentielle permettant à un patient atteint d'une maladie grave ou mettant immédiatement sa vie en danger d'avoir accès à un produit médical expérimental pour un traitement en dehors des essais cliniques lorsqu'il n'existe pas d'autres options thérapeutiques comparables ou satisfaisantes. Si la demande de Cereno pour un accès élargi au CS1 est autorisée par la FDA et ensuite approuvée par les comités d'éthique des hôpitaux locaux, les patients ayant terminé l'étude de phase II auront, en consultation avec l'investigateur, l'option de poursuivre le traitement avec le médicament CS1. L'accès élargi permettra à Cereno, dans le cadre d'un protocole formel approuvé par la FDA, de recueillir des données sur la sécurité et l'efficacité d'une exposition prolongée à long terme au CS1 chez les patients.

Cela permet de recueillir des informations supplémentaires sur l'utilisation du CS1 dans ce groupe de patients, ce qui peut soutenir des demandes potentielles ultérieures auprès de la FDA, telles que la désignation accélérée/thérapie innovante et la demande d'obtention de l'acceptation IND pour démarrer une étude de phase IIb/III avec le CS1. Selon les directives réglementaires, la FDA dispose de 30 jours pour examiner la demande, une fois qu'elle l'a reçue. L'étude de phase II du CS1 dans la maladie rare qu'est l'HTAP se déroule activement dans 10 cliniques spécialisées aux États-Unis et une nouvelle clinique est actuellement en phase finale de démarrage.

Au début de l'année, la société a fait état de résultats positifs de l'étude en cours, suggérant un effet positif potentiel du médicament candidat CS1 chez les patients atteints d'une maladie rare sévère, l'HTAP. Tout d'abord, une étude de cas réalisée sur le premier patient ayant terminé l'étude dans une clinique spécifique a montré des données d'efficacité remarquables. En 12 semaines de traitement avec CS1, le patient a montré une réduction de 30% de la pression pulmonaire et une augmentation de 20% du débit cardiaque.

L'état fonctionnel global de la patiente est passé de la classe fonctionnelle II de la NYHA/OMS à la classe I à la fin de la période de traitement, ce qui signifie qu'elle avait une capacité physique fonctionnelle presque normale avec le CS1. En outre, Cereno a signalé en octobre 2023 qu'un examen de contrôle de la qualité des données (DQCR) a été conclu avec des résultats positifs. La qualité des données des mesures CardioMEMS a été jugée satisfaisante grâce au respect du protocole de l'étude et aux transferts de données en temps voulu entre le domicile du patient et la clinique.

Les résultats d'efficacité ont montré une réduction cliniquement significative de la pression pulmonaire chez plusieurs patients, inclus dans le contrôle de la qualité des données, d'une ampleur similaire ou supérieure à celle du cas du patient.