CERENO SCIENTIFIC AB Cereno Scientific annonce qu'un nouveau patient a été recruté dans l'étude, qu'un patient supplémentaire a été randomisé sur le médicament CS1 et qu'un patient supplémentaire a terminé l'étude. Cette mise à jour constitue le dernier état d'avancement de l'étude de phase II du médicament candidat CS1 dans l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), une maladie rare. L'étude devrait se terminer au troisième trimestre 2024.
L'étude de phase II du CS1 dans l'HTAP, une maladie rare, se déroule activement dans 10 cliniques spécialisées aux États-Unis, la dernière clinique ayant été activée à la fin du mois de décembre. Une nouvelle clinique supplémentaire est actuellement en phase finale de démarrage. Depuis la dernière mise à jour des progrès de l'étude de phase II communiquée le 21 février 2024, un nouveau patient a été recruté dans l'étude, un patient supplémentaire a été randomisé pour recevoir le médicament CS1 dans l'étude et un patient supplémentaire a terminé l'étude.
Les patients recrutés doivent recevoir l'implantation du système HF CardioMEMS dans les deux semaines suivant leur inscription et, après l'implantation réussie du CardioMEMS et une évaluation de base allant jusqu'à 6 semaines, ils sont randomisés pour recevoir le traitement par le médicament CS1 lors de leur prochaine visite programmée. L'étape suivante pour le patient récemment recruté est de subir l'implantation du CardioMEMS. 25 patients ont déjà reçu une implantation CardioMEMS, dont 24 ont déjà été randomisés pour recevoir le traitement CS1 et un est encore dans la période de référence avant la randomisation.
À ce jour, 20 patients ont terminé l'étude. L'approbation de l'EAP fait suite aux résultats positifs de l'étude sur l'HTAP avec le traitement médicamenteux CS1 rapporté depuis 2023 : Cereno Scientific a rapporté ces derniers mois des résultats positifs de l'étude en cours suggérant un effet positif potentiel du candidat-médicament CS1 chez les patients atteints de la maladie rare et sévère qu'est l'HTAP. La fin de l'étude et les premiers résultats sont attendus pour le troisième trimestre 2024.
Un cas remarquable de patient avec CS1 rapporté en juin 2023 : Tout d'abord, une étude de cas de patients réalisée sur le premier patient ayant terminé l'étude dans une clinique spécifique a montré des données d'efficacité remarquables. En 12 semaines de traitement avec CS1, le patient a montré une réduction de 30% de la pression pulmonaire et une augmentation de 20% du débit cardiaque. L'état fonctionnel global du patient est passé de la classe fonctionnelle II de la NYHA/OMS à la classe I à la fin de la période de traitement, ce qui signifie que le patient avait une capacité physique fonctionnelle presque normale avec le CS1 ajouté à un traitement conventionnel stable.
L'examen du contrôle de la qualité des données a été publié le 13 octobre 2023 : En outre, Cereno a rapporté en octobre 2023 qu'un examen de contrôle de la qualité des données (DQCR), des données obtenues par le système CardioMEMS HF des 16 premiers patients, a été conclu avec des résultats positifs. La qualité des données des mesures CardioMEMS a été jugée satisfaisante grâce au respect du protocole de l'étude et aux transferts de données en temps voulu entre le domicile du patient et la clinique. Les résultats d'efficacité ont montré une réduction cliniquement significative de la pression pulmonaire chez plusieurs patients, inclus dans le contrôle de la qualité des données, d'une ampleur similaire ou supérieure à celle du cas du patient.
EAP pour CS1 approuvé le 30 janvier 2024 : En outre, le programme d'accès élargi (EAP) ("Compassionate Use") approuvé par la FDA le 31 janvier 2024 progresse comme prévu, stimulé par l'intérêt des investigateurs et des patients. Les investigateurs indiquent que près de deux tiers des patients, ayant terminé l'étude ou étant actuellement sous traitement, ont été jugés intéressés par un accès continu au CS1 après la fin de l'étude. Les approbations spécifiques au site et de l'IRB sont en cours.
L'EAP permettra à Cereno, dans le cadre d'un protocole formel approuvé par la FDA, de recueillir des données sur la sécurité et l'efficacité d'une exposition à long terme au CS1 chez des patients souffrant d'HTAP. L'EAP permettra ainsi à Cereno de rassembler davantage de documentation sur l'utilisation du CS1 chez les patients souffrant d'HTAP, ce qui facilitera les discussions avec les autorités réglementaires et la conception d'une étude pivot de phase IIb/III avec le CS1.
