Clinigen Limited a annoncé les premiers résultats de MIROCALS (Modifying Immune Response & OutComes in Amyotrophic Lateral Sclerosis), un essai de phase 2b randomisé et contrôlé contre placebo, qui étudie l'efficacité et la sécurité de l'interleukine-2 (IL-2) à faible dose pour contrôler la neuro-inflammation chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) nouvellement diagnostiquée. L'essai MIROCALS, mené auprès de 220 patients de 17 cliniques du Royaume-Uni et de France, en collaboration avec huit groupes de recherche de premier plan au Royaume-Uni, en France, en Italie et en Suède, a cherché à savoir si l'IL-2 à faible dose peut modifier les aspects de la neuro-inflammation, qui est censée jouer un rôle central dans la progression de la maladie SLA. Le Dr Gilbert Bensimon a présenté les premiers résultats lors du Symposium international sur la SLA et les maladies des neurones moteurs.

L'analyse non ajustée du critère d'évaluation principal a montré une réduction de 19 % du risque de décès chez les patients traités par IL2 par rapport au placebo, ce qui n'était pas statistiquement significatif. Cependant, l'analyse ajustée pour un biomarqueur principal principal pré-spécifié, la chaîne lourde de neurofilament phosphorylée du liquide céphalorachidien (CSF-pNFH), a démontré une diminution statistiquement significative (73%) du risque de décès pour le groupe IL2 sur la période d'essai de 21 mois. L'interaction par les niveaux de CSF-pNFH s'est avérée sélective.

L'interaction sur la survie n'était pas présente chez les patients présentant un CSF-pNFH élevé (21% des participants à l'étude), ce qui correspondait à une maladie agressive à progression rapide. Cependant, les patients présentant des niveaux de CSF-pNFH faibles à modérés (79% des participants à l'étude), en corrélation avec une progression moins agressive de la maladie, ont montré une diminution significative du risque de décès (43%) pour le groupe IL2. De même, un ralentissement du déclin de l'ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale u Revised, une mesure clé de la capacité fonctionnelle chez les patients atteints de SLA) a été constaté dans le groupe IL2 de patients présentant de faibles niveaux de CSF-pNFH (environ 70 % des participants à l'étude).

Le traitement a été bien toléré, les effets indésirables enregistrés étant pour la plupart légers à modérés, et ce, dans les deux groupes, traitement actif et placebo.