Dizal (Jiangsu) Pharmaceutical Co. a annoncé que le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) du golidocitinib pour le traitement du lymphome à cellules T périphériques récidivant ou réfractaire (PTCL r/r). La voie de signalisation JAK/STAT joue un rôle essentiel dans la pathogenèse et la progression de diverses hémopathies malignes, y compris celles à cellules T. Le golidocitinib, en tant qu'agent de la voie de signalisation JAK/STAT, est utilisé pour le traitement des lymphomes à cellules T périphériques récurrents ou réfractaires. Le golidocitinib, qui est le premier et actuellement le seul inhibiteur de JAK1 uniquement au stade de la demande d'autorisation de mise sur le marché pour le PTCL r/r, présente un potentiel prometteur pour l'inhibition de la croissance et de la prolifération tumorales en ciblant la voie JAK/STAT.

La demande de NDA pour le golidocitinib est soutenue par les données de l'étude JackPOT8 PARTB, une étude pivot multinationale visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du golidocitinib chez les patients atteints de PTCL r/r. Le critère principal de l'étude, le taux de réponse objective (ORR) évalué par un comité de révision indépendant (IRC), a atteint 44,3 %, avec un taux de réponse complète (CRR) de 23,9 %. L'efficacité antitumorale a été observée dans les différents sous-types de PTCL et indépendamment des antécédents de traitement des patients.

La majorité des effets indésirables liés au traitement ont pu être surveillés et bien gérés en clinique. Ces résultats mettent en évidence l'efficacité et la sécurité supérieures du golidOCitinib, le positionnant comme une thérapie révolutionnaire potentielle pour les patients atteints de PTCL r/r. En outre, l'importance clinique du golidocitinib a été largement reconnue lors de conférences prestigieuses telles que l'ASCO, l'EHA, l'ICML et l'ASH, avec cinq présentations orales au cours de quatre années consécutives.

Récemment, les données cliniques de la phase I du golidocitinab pour le traitement du r/rPTCL (JACKPOT8 PARTA) ont été publiées dans la revue réputée à comité de lecture Annals of Oncology (facteur d'impact : 51,8). Golidocitinib (DZD4205) Le golidocitinib est le premier inhibiteur de la Janus kinase 1 (JAK1) à être évalué dans le cadre d'une étude pivot multicentrique mondiale (JACKPOT8 PARTB) dans le traitement de la PTCL r/r.) À la date de clôture des données, le 16 février 2023, le golidocitinib a démontré une activité anti-tumorale robuste et durable, avec un ORR de 44,3 % et un CRR de 23,9 %.

Plus de 50 % des patients en rémission tumorale ont obtenu une réponse complète. L'intensité médiane de la dose relative était de 100 %. Le golidocitinib a reçu la désignation Fast Track de la FDA américaine pour le traitement du r/RPTCL en février 2022.

En septembre 2023, le CDE a accepté la NDA pour le traitement du PTCL r/r/r en février 2022.