Hoth Therapeutics, Inc. a annoncé la réussite d'une réunion pré-IND avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant le plan de développement de la société pour son produit thérapeutique HT-KIT. La réunion pré-IND s'est achevée par des réponses écrites fournies par la division d'hématologie non maligne de la FDA, chargée des opérations réglementaires pour la cardiologie, l'hématologie, l'endocrinologie et la néphrologie. HT-KIT est un oligonucléotide antisens qui cible le proto-oncogène cKIT en induisant un déplacement du cadre de l'ARNm et a déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA.

Hoth Therapeutics, Inc. développe le produit pharmaceutique HT-KIT indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'AdvSM. HT-KIT est un oligonucléotide morpholino phosphorodiamidate simple brin (PMO). L'objectif de la réunion demandée était d'obtenir l'accord de l'Agence sur la pertinence de la voie réglementaire 505(b)(1) pour l'approbation du HT-KIT ; l'adéquation des informations non cliniques référencées et du plan de développement du médicament proposé pour soutenir l'ouverture de l'IND ; et de discuter de toutes les questions de dépôt que l'Agence pourrait avoir avec le produit proposé.

Le promoteur a reçu la désignation de médicament orphelin pour HT-KIT dans le traitement de la mastocytose. Sur la base des commentaires de la FDA, Hoth a l'intention de poursuivre comme prévu ses activités de préparation de l'IND pour HT-KIT.