Le médicament de Ionis Pharma pour le traitement d'une maladie génétique réussit dans une étude de stade avancé

Ionis Pharmaceuticals, Inc. se consacre aux thérapies ciblant l'acide ribonucléique (ARN). La société a commercialisé cinq médicaments et dispose d'un pipeline dans les domaines de la neurologie, de la cardiologie et d'autres domaines où les besoins des patients sont importants. Elle a neuf médicaments en phase III de développement et plusieurs autres médicaments en phase initiale et intermédiaire de développement. Les produits de la société comprennent SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI et WAYLIVRA. SPINRAZA est utilisé pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique progressive, débilitante et souvent mortelle. QALSODY est un médicament antisens utilisé pour le traitement des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique à superoxyde dismutase 1 (SOD1-ALS), une maladie neurodégénérative rare qui entraîne une perte progressive des motoneurones conduisant à la mort. WAINUA est un médicament sous-cutané auto-administré, conjugué à un antisens (LICA), utilisé pour le traitement des adultes atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine (ATTRv-PN).