Mesoblast Limited a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à sa thérapie cellulaire allogénique Revascor® (rexlemestrocel-L) une désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) à la suite de la présentation des résultats de l'essai contrôlé randomisé chez des enfants atteints du syndrome cardiaque gauche hypoplastique (HLHS), une maladie cardiaque congénitale qui peut mettre la vie en danger. La désignation RPD est accordée par la FDA pour certaines maladies graves ou potentiellement mortelles qui affectent principalement les enfants. Si la FDA approuve une demande de licence de produit biologique (BLA) pour REVASCOR pour le traitement du syndrome cardiaque congénital, Mesoblast pourrait être admissible à recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) qui peut être échangé pour toute demande de mise en marché subséquente ou qui peut être vendu ou transféré à une tierce partie. Les résultats d'un essai prospectif à l'aveugle, randomisé et contrôlé par placebo de REVASCOR mené aux États-Unis chez des enfants atteints de SHL ont été publiés dans le numéro de décembre 2023 de la revue à comité de lecture The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). Dans l'essai sur la SHL mené auprès de 19 enfants, une seule administration intramyocardique de REVASCOR au moment de la chirurgie par étapes a permis d'obtenir le résultat souhaité, soit des augmentations significativement plus importantes des volumes ventriculaires gauches (VG) en fin de systole et en fin de diastole sur une période de 12 mois comparativement aux témoins, tel que mesuré par échocardiographie 3D (p=0,009 et p=0,020, respectivement). Ces changements indiquent une croissance cliniquement importante du petit ventricule gauche, facilitant la possibilité d'une correction chirurgicale réussie, connue sous le nom de conversion biventriculaire complète (BiV), qui permet une circulation normale à deux ventricules, le ventricule gauche réparé chirurgicalement prenant en charge l'assistance circulatoire
de l'organisme. Sans conversion biventriculaire complète, la cavité cardiaque droite est soumise à des contraintes excessives, ce qui accroît le risque d'insuffisance cardiaque et de décès.