Mesoblast Limited a annoncé que la FDA des États-Unis appuie une voie d'approbation accélérée pour rexlemestrocel-L, le produit de cellules précurseurs mésenchymateuses allogènes (MPC) de Mesoblast, chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque ischémique terminale avec fraction d'éjection réduite (HFrEF) et munis d'un dispositif d'assistance ventriculaire gauche (DAVG). La FDA a fait part de ces commentaires à la société dans un procès-verbal officiel à la suite de la réunion de type B tenue avec la FDA le 21 février 2024 pour le rexmestrocel-L (Revascor® ?) dans le cadre de la désignation existante Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Chaque année aux États-Unis, plus de 100 000 patients évoluent vers une insuffisance cardiaque terminale.

Seulement 4,9 % des patients ischémiques traités avec une seule administration de rexlemestrocel- Ltd. sont décédés entre le deuxième et le douzième mois, contre 26,9 % des témoins ischémiques, soit une réduction de 82 % (p = 0,02). Dans les commentaires fournis à Mesoblast concernant les voies potentielles d'homologation de rexlemestrocel -L, la FDA a indiqué que les résultats présentés peuvent soutenir une probabilité raisonnable de bénéfice clinique des MPC contre la mortalité chez les patients porteurs d'un DAVG, conformément aux critères d'homologation accélérée. Mesoblast a l'intention de demander une réunion pré-BLA avec la FDA pour discuter de la présentation des données, du calendrier et des attentes de la FDA pour une demande d'approbation accélérée chez les patients atteints d'insuffisance cardiaque ischémique terminale avec implantation d'un DAVG.

REVASCOR est une préparation allogénique de cellules précurseurs mésenchymateuses (MPC) immunosélectionnées et expansées en culture. Il est développé en tant que thérapie immunomodulatrice pour traiter le degré élevé d'inflammation dans le cœur et dans la circulation qui est présent chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque et de fraction d'éjection réduite (H FrEF), de la classe II de la New York Heart Association (NYHA) jusqu'au stade terminal de l'ICC, afin de réduire le taux élevé d'événements et de complications cardiaques majeurs. Ce traitement expérimental a été testé dans deux grandes études randomisées contrôlées par placebo chez des patients souffrant d'insuffisance cardiaque, une étude portant sur 565 patients souffrant d'insuffisance cardiaque terminale de classe II/III selon la NYHA et une étude portant sur 159 patients souffrant d'insuffisance cardiaque terminale implantés avec un dispositif d'assistance ventriculaire gauche ("DAVG"). Rexlemestrocel-L a été désigné par la Food and Drug Administration (FDA) comme Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) et comme médicament orphelin pour les patients souffrant d'insuffisance cardiaque terminale implantés avec un dispositif d'assistance ventriculaire gauche (DAVG).

L'insuffisance cardiaque chronique (ICC) se caractérise par une mauvaise fonction cardiaque qui se traduit par un flux sanguin insuffisant vers les organes vitaux et les extrémités du corps. Ces thérapies cellulaires, avec des critères de libération pharmaceutique définis, devraient être facilement accessibles aux patients du monde entier. Mesoblast développe des produits candidats pour des indications distinctes sur la base de ses plateformes technologiques de cellules stromales allogéniques remestemcel-L et rexlemestrocel-L. Remestemcel-L est en cours de développement pour les maladies inflammatoires chez les enfants et les adultes, y compris la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes, la maladie inflammatoire de l'intestin résistante aux produits biologiques et le syndrome de détresse respiratoire aiguë.

Les énoncés prospectifs comprennent, sans s'y limiter, des énoncés concernant : le lancement, le calendrier, les progrès et les résultats des études précliniques et cliniques de Mesoblast, ainsi que les programmes de recherche et de développement de Mesoblast ; la capacité de Mesoblast à faire progresser les produits candidats dans des études cliniques, à les recruter et à les terminer avec succès, y compris des essais cliniques multinationaux ; la capacité de Mesoblast à faire progresser ses capacités de fabrication ; le calendrier ou la probabilité que des patients atteints d'un DAVG fassent progresser ses capacités de fabrication.