Milestone Pharmaceuticals Inc. a annoncé des données de base positives sur l'efficacité et l'innocuité de l'essai clinique de phase 3 RAPID de l'étripamil, l'inhibiteur calcique expérimental de la société, chez les patients atteints de tachycardie supraventriculaire paroxystique (TSP). L'essai RAPID multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, a recruté 706 patients sur des sites cliniques en Amérique du Nord et en Europe. Les patients ont été randomisés 1:1 pour recevoir un spray nasal d'étripamil ou de placebo sans surveillance médicale.

Pour maximiser l'effet thérapeutique potentiel de l'étripamil, les patients qui n'ont pas ressenti de soulagement des symptômes dans les 10 minutes ont été invités à s'auto-administrer une nouvelle dose du médicament à l'étude. L'essai RAPID a atteint son critère d'évaluation principal, les patients prenant de l'étripamil ayant démontré une différence hautement significative sur le plan statistique et clinique dans le délai de conversion de la TVP par rapport au placebo. Une analyse de Kaplan Meier montre qu'une proportion statistiquement significative de patients ayant pris de l'etripamil s'est convertie dans les trente minutes par rapport au placebo (64,3% vs.

31,2% ; hazard ratio [HR] = 2,62 ; 95% CI 1,66, 4,15 ; p < 0,001). De plus, le délai médian de conversion des patients de RAPID ayant pris de l'étripamil était trois fois plus rapide que celui des patients ayant pris un placebo. Les réductions statistiquement significatives du temps de conversion chez les patients qui ont pris de l'étripamil ont été évidentes dès le début et ont persisté tout au long de la fenêtre d'observation de l'étude par rapport au placebo.

Les données relatives à l'innocuité et à la tolérabilité de l'essai RAPID continuent de soutenir le potentiel d'auto-utilisation de l'étripamil, avec des résultats cohérents avec ceux observés dans les essais précédents. Les événements indésirables émergents du traitement randomisé (RTEAE) les plus fréquents, c'est-à-dire les événements indésirables (EI) qui sont survenus dans les 24 heures suivant l'administration du médicament à l'étude, étaient liés au site d'administration nasal. Dans l'ensemble, la majorité des RTEAE ont été signalés comme étant légers (68 %) ou modérés (31 %).

Aucun EI grave lié à l'étripamil n'a été signalé. À ce jour, l'ensemble du programme clinique PSVT de la société a donné lieu à plus de 1 600 expositions uniques de patients à des doses d'étripamil de =70 mg. Les analyses des données regroupées des essais NODE-301 et RAPID montrent que le traitement à l'étripamil a permis une réduction statistiquement significative du recours à des interventions médicales supplémentaires et une réduction statistiquement significative des visites au service des urgences.

Les résultats complets de l'essai clinique RAPID de phase 3 devraient être présentés lors d'une prochaine réunion médicale et soumis à un journal révisé par des pairs pour publication. Comme communiqué précédemment, la société pense que les résultats de l'essai RAPID, combinés aux données de l'essai NODE-301 déjà terminé, pourraient remplir les exigences d'efficacité pour la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour l'étripamil chez les patients atteints de TVSP. La société continue de recruter des patients dans l'essai de sécurité ouvert NODE-303 et prévoit de soumettre une demande de NDA au milieu de l'année 2023 en fonction des réactions des agences.