Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que les données de l'étude de phase 3 MARCH-PFIC évaluant LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale chez les patients atteints de PFIC ont été publiées dans The Lancet Gastroenterology and Hepatology. L'étude MARCH-PFIC est la plus importante étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo menée chez des patients atteints de PFIC, confirmant l'efficacité et l'innocuité de LIVMARLI, un inhibiteur de l'IBAT, dans un large éventail génétique de types de PFIC. Les principales analyses d'efficacité ont été réalisées dans deux groupes : la cohorte avec déficit en BSEP (BSEP ou PFIC2) et la cohorte All-PFIC qui comprenait des patients avec déficit en BSEP (PFIC2), FIC1 (PFIC1), MDR3 (PFIC3), TJP2 (PFIC4), ou MYO5B.

L'étude a satisfait à la fois au critère principal d'efficacité (changement moyen du score de sévérité du prurit entre la ligne de base et les 12 dernières semaines de traitement [semaines 15-26]) et au critère secondaire clé (changement moyen de la concentration totale d'acides biliaires sériques entre la ligne de base et la moyenne des semaines 18, 22 et 26) avec des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives observées à la semaine 2 et maintenues tout au long de l'étude de 26 semaines chez les participants traités par LIVMARLI dans les cohortes BSEP et All-PFIC. Des améliorations des concentrations de bilirubine, de la croissance et des troubles du sommeil ont également été observées avec LIVMARLI par rapport au placebo. LIVMARLI n'a présenté aucun nouveau signal de sécurité tout au long des périodes de traitement, l'événement indésirable le plus courant étant la diarrhée, qui était généralement légère et transitoire.

L'étude de phase 3 MARCH présente l'ensemble de données le plus vaste et le plus complet démontrant les avantages thérapeutiques d'un inhibiteur de l'IBAT dans un large éventail de types de PFIC, y compris certains qui n'ont pas été étudiés auparavant. En plus des bénéfices cliniques observés, LIVMARLI a amélioré de manière significative les acides biliaires sériques et la bilirubine, qui sont tous deux connus pour être des facteurs prédictifs de la survie sans transplantation. LIVMARLI représente une option pharmacologique non chirurgicale pour améliorer les résultats des patients atteints de PFIC.