Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé LIVMARLI® ? (maralixibat) en solution orale pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de cinq ans et plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC). Mirum a également soumis une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour introduire une formulation plus concentrée de LIVMARLI, utilisée lors de l'étude MARCH, afin de permettre l'extension de l'étiquette pour les patients plus jeunes atteints de PFIC, plus tard dans l'année.

LIVMARLI est également approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus), au Canada et dans d'autres régions du monde. L'autorisation est basée sur les données de l'étude de phase 3 MARCH, le plus grand essai randomisé mené dans le PFIC, avec 93 patients de différents types génétiques PFIC, y compris PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6, et un statut mutationnel non identifié.