Mirum Pharmaceuticals, Inc. Annonce les résultats de l'étude de phase 2b EMBARK pour l'atrésie des voies biliaires
Le 18 décembre 2023 à 14:30
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les premiers résultats de l'étude de phase 2 EMBARK évaluant LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale par rapport à un placebo, en tant que traitement adjuvant à la chirurgie de Kasai chez des patients atteints d'atrésie des voies biliaires. L'étude n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, à savoir la variation moyenne de la bilirubine entre le début de l'étude et la semaine 26, ni les principaux critères d'évaluation secondaires. Les caractéristiques de base étaient bien équilibrées entre les groupes.
LIVMARLI a été généralement bien toléré et n'a donné lieu à aucun nouveau résultat en matière d'innocuité.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies rares et orphelines débilitantes. Elle possède trois médicaments : LIVMARLI (maralixibat) solution orale (Livmarli), Cholbam (acide cholique) capsules, et Chenodal (chenodiol) comprimés. Livmarli est un inhibiteur du transporteur iléal d'acides biliaires (IBAT) à absorption minimale, administré par voie orale (IBATi), qui est utilisé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis et dans divers autres pays, et pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) aux États-Unis. Le Cholbam est utilisé pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement d'appoint des troubles peroxysomaux. L'entreprise fait également progresser son produit candidat, le volixibat, pour le traitement des patients adultes atteints de maladies cholestatiques du foie.
MIRUM PHARMACEUTICALS, INC. 
