Le traitement des maladies du foie de Mirum Pharma échoue à mi-parcours de l'étude

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies rares et orphelines débilitantes. Elle possède trois médicaments : LIVMARLI (maralixibat) solution orale (Livmarli), Cholbam (acide cholique) capsules, et Chenodal (chenodiol) comprimés. Livmarli est un inhibiteur du transporteur iléal d'acides biliaires (IBAT) à absorption minimale, administré par voie orale (IBATi), qui est utilisé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) aux États-Unis et dans divers autres pays, et pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) aux États-Unis. Le Cholbam est utilisé pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement d'appoint des troubles peroxysomaux. L'entreprise fait également progresser son produit candidat, le volixibat, pour le traitement des patients adultes atteints de maladies cholestatiques du foie.