Panbela Therapeutics, Inc. annonce la publication de données cliniques issues d'études sur le CPP-1X (également connu sous le nom de a-Difluoromethylornithine (DFMO) ou Eflornithine) dans le neuroblastome. Selon Hogarty et al, les enfants atteints de neuroblastome réfractaire récidivant ont des résultats lamentables et de nouvelles options thérapeutiques sont nécessaires. Des données publiées dans le British Journal of Cancer ont étudié la tolérance et l'activité de la déplétion des polyamines par une dose élevée de CPP-1X et de célécoxib en association avec une chimiothérapie standard chez des patients atteints de neuroblastome lourdement prétraités.

Les résultats ont montré que le traitement par DFMO était bien toléré et que le délai médian de progression était de 19,8 mois. L'étude de phase 1 sur la détermination de la gamme de doses de CPP-1X chez des patients atteints de neuroblastome lourdement prétraités a montré que le CPP-1X était bien toléré. La meilleure réponse globale comprenait 2 réponses partielles (PR), 4 réponses mineures (MR), 10 maladies stables (SD), 7 maladies progressives (PD) et 1 non évaluable.

Tous les patients ayant obtenu une réponse globale PR ou MR ont maintenu cette réponse jusqu'à l'arrêt ou la fin du traitement prévu par le protocole. Le taux de réponse objective globale (CR+PR) était de 9 % et le taux de réponse quelconque (CR+PR+MR) était de 26 %. Après 2 ans, la survie sans progression (PFS) pour l'ensemble de la cohorte était de 29,5 %.

Notamment, trois patients ont terminé le protocole de traitement et n'ont pas connu de progression de la maladie ou d'événement à plus de 4 ans de la fin du traitement, en l'absence de traitement supplémentaire. Ces résultats s'appuient sur la récente approbation par la FDA du CPP-1X ou du DFMO pour réduire le risque de rechute chez les patients adultes et pédiatriques atteints de neuroblastome à haut risque (HRNB) qui ont démontré au moins une réponse partielle à un traitement antérieur multi-agents et multimodalités, y compris l'immunothérapie anti-GD2. Les résultats de ces études suggèrent que le CPP-1X est une option thérapeutique orale sûre qui peut améliorer les taux de réponse chez les patients atteints de neuroblastome réfractaire récidivant lourdement prétraités et sont à la base de l'essai de phase 2 ANBL-1821 en cours.