Panbela Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle avait récupéré les droits nord-américains de développement et de commercialisation de Flynpovi (la combinaison de CPP-1X (eflornithine) et de sulindac) chez les patients atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF), suite à la résiliation de l'accord de licence entre Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc. (CPP) et One-Two Therapeutics Assets Limited. Panbela est maintenant en mesure de prendre la direction de la conception du protocole d'essai mondial et de le présenter à la Federal Drug Administration (FDA) et à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour obtenir un accord sur la voie d'enregistrement. En s'appuyant sur la vaste expérience de Panbela dans le domaine de la FAP et de la conception d'essais d'enregistrement mondiaux, l'équipe peut développer un protocole d'essai de haute qualité qui répond aux normes des agences réglementaires et qui est conçu pour démontrer efficacement la sécurité et l'efficacité potentielles de Flynpovi dans le traitement de la FAP.

Cette approche contribuera à l'obtention d'une autorisation réglementaire mondiale et au lancement réussi de Flynpovi sur le marché mondial. Le nouvel essai d'enregistrement devrait se concentrer sur les patients atteints de FAP qui ont une anatomie gastro-intestinale inférieure intacte et s'appuiera sur les résultats positifs de l'essai FAP-310 qui ont été publiés dans le New England Journal of Medicine et Disease of the Colon and Rectum (Burke et al. 2020 ; Balaguer et al.

2022). Cette étude a montré une réduction de 100 % du risque de devoir subir une intervention chirurgicale chez les patients dont l'anatomie gastro-intestinale inférieure est intacte, avec Flynpovi par rapport à CPP-1X ou au sulindac seul (Balaguer et al. 2022).

La société estime que les données de l'essai FAP-310 sont convaincantes et que le nouvel essai d'enregistrement pourrait conduire à l'approbation du Flynpovi. Étant donné qu'il n'existe actuellement aucune thérapie médicamenteuse approuvée pour le traitement de la FAP, cette option thérapeutique a le potentiel d'avoir un impact sur ce besoin urgent non satisfait pour les patients atteints de FAP dans le monde entier. A court terme, Panbela a l'intention d'unifier le processus d'enregistrement mondial en utilisant son expertise interne pour obtenir l'accord de la FDA et de l'EMA sur une proposition de protocole d'étude d'enregistrement, qui, si l'on en croit les résultats de la phase III précédente, devrait fournir des preuves convaincantes pour l'approbation du produit.

Panbela est convaincue que le nouvel essai d'enregistrement de la FAP aura le potentiel d'offrir une option de traitement non chirurgical aux médecins et aux patients atteints de FAP. Panbela s'engage à travailler en collaboration avec la FDA, l'EMA et la communauté de la FAP pour faire avancer ce programme et, à terme, fournir une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de FAP.