Homology Medicines, Inc. a annoncé six présentations concernant ses programmes d'édition de gènes, de thérapie génique et de GTx-mAb lors de la 26e réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), y compris les premières données issues des études d'autorisation de mise sur le marché avec HMI-104, le GTx-mAb anti-C5 candidat au développement pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). Ces données précliniques ont démontré qu'une administration unique de HMI-104 entraînait une expression soutenue des niveaux d'anticorps monoclonaux C5 (C5mAb), soutenant l'utilisation d'une approche vectorisée unique pour la PNH afin de permettre une production continue d'anticorps. Homology a également présenté en temps utile des données non cliniques montrant la possibilité de redoser des AAV ciblant le foie, y compris les AAVHSC de la société, à travers différents clades de virus sans supprimer ou moduler le système immunitaire.

En outre, Homology a mis en évidence des méthodes permettant d'identifier des sites génomiques avec une meilleure intégration de l'édition de gènes basée sur la recombinaison homologue (HR), qui pourrait être utilisée pour améliorer et rationaliser le développement de futurs produits candidats.