Homology Medicines présente des données précliniques soutenant le régime d'immunosuppression dans les essais cliniques en cours sur la PCU et le syndrome de Hunter, et détaille la thérapie génique MLD optimisée
Le 22 février 2023 à 22:01
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Homology Medicines, Inc. a annoncé la présentation de données précliniques qui soutiennent le régime d'immunosuppression ciblé et prophylactique dans l'essai clinique d'édition de gènes pheEDIT en cours chez les adultes atteints de phénylcétonurie (PKU) et l'essai de thérapie génique juMPStart chez les adultes atteints du syndrome de Hunter (MPS II). Homology a également partagé des détails supplémentaires sur le candidat de thérapie génique optimisée in vivo HMI-204 pour la leucodystrophie métachromatique (MLD) au cours de la 19e réunion annuelle WORLDSymposium(TM).
Q32 Bio Inc. est une société de biotechnologie en phase clinique. La société est engagée dans le développement de traitements biologiques ciblant des régulateurs puissants des systèmes immunitaires innés et adaptatifs afin de rééquilibrer l'immunité dans les maladies auto-immunes et inflammatoires. Ses principaux programmes, axés sur les voies des récepteurs IL-7 / TSLP et sur le système du complément, s'attaquent au dérèglement immunitaire pour aider les patients à reprendre le contrôle de leur vie. Son programme pour l'immunité adaptative, le bempikibart (ADX-914), est un anticorps anti-IL-7Ra entièrement humain qui régule la fonction immunitaire adaptative pour le traitement des maladies auto-immunes. Il est évalué dans deux essais de phase II pour le traitement de la dermatite atopique et de l'alopécie areata. Son programme pour l'immunité innée, ADX-097, est basé sur une plateforme permettant la régulation du système du complément ciblée sur les tissus sans blocage systémique à long terme. La société a achevé une première étude clinique de phase I à dose ascendante chez l'homme avec ADX-097 chez des volontaires sains.
Homology Medicines présente des données précliniques soutenant le régime d'immunosuppression dans les essais cliniques en cours sur la PCU et le syndrome de Hunter, et détaille la thérapie génique MLD optimisée