Catalyst Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la revue Neurology a publié l'étude de Santhera Pharmaceutical (" Santhera ") intitulée " Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy ", qui présente les résultats de l'étude VISION-DMD menée par Santhera. Catalyst détient les droits exclusifs de commercialisation d'AGAMREE® (vamorolone) en Amérique du Nord.

Santhera rapporte que l'étude VISION-DMD était un essai clinique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et contrôlé par prednisone, portant sur deux doses de vamorolone chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (?DMD ?) âgés de quatre ans à moins de sept ans au début de l'étude, qui a été mené dans 33 sites de 11 pays de 2018 à 2021. Sur la base de l'étude publiée, Santhera a déclaré que les résultats de l'étude VISION-DMD confirment le profil d'efficacité et de sécurité à long terme de la vamorolone et concluent que la vamorolone a été généralement bien tolérée, conformément aux résultats de l'étude de 24 semaines, tels que publiés précédemment dans JAMA Neurology. Comme cité dans le récent communiqué de presse de Santhera, la publication de l'étude dans Neurology indique : Au total, 121 participants atteints de DMD ont été randomisés.

La vamorolone à la dose de 6 mg/kg/j a montré un maintien de l'amélioration pour tous les résultats moteurs jusqu'à la semaine 48 (par exemple, pour le résultat principal, le temps pour se lever à partir du décubitus dorsal [TTSTAND], semaine 24, la moyenne des moindres carrés [LSM] [SE] 0,052 [0,0130] hausses/s vs semaine 48 LSM [SE] 0,0446 [0,0138]). Après 48 semaines, la vamorolone à la dose de 2 mg/kg/j a montré des améliorations similaires à la dose de 6 mg/kg/j pour l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) (vamorolone 6 mg/kg/j ? vamorolone 2 mg/kg/j LSM [SE] 0,49 [1,14] ; 95% CI -1,80 à 2,78, p = 0,67), mais moins d'amélioration pour d'autres résultats moteurs. Le groupe placebo-vamorolone 6 mg/kg/j a montré des améliorations rapides après 20 semaines de traitement, approchant les bénéfices observés avec un traitement de 48 semaines par 6 mg/kg/j de vamorolone pour le TTSTAND, le temps de course/marche de 10 m et le NSAA.

On a observé une amélioration significative de la croissance linéaire après le passage du groupe prednisone au groupe vamorolone 6 mg/kg/j, ainsi qu'une inversion rapide de la diminution des biomarqueurs du renouvellement osseux induite par la prednisone dans les deux groupes de passage. Une augmentation de l'IMC a été observée après 24 semaines de traitement, puis s'est stabilisée dans les deux groupes vamorolone. La commercialisation de la suspension orale AGAMREE® (vamorolone) 40 mg/ml a été approuvée aux États-Unis pour le traitement de la DMD.