Santhera Pharmaceuticals Holding AG a annoncé le lancement d'AGAMREE (vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 4 ans et plus, indépendamment de la mutation sous-jacente et de l'état ambulatoire, en Allemagne. AGAMREE est le premier et le seul médicament pour la DMD à avoir reçu une approbation complète dans l'UE et, après l'approbation aux États-Unis en octobre dernier et au Royaume-Uni la semaine dernière, il est le premier traitement autorisé pour les patients atteints de la maladie dans les trois territoires. Ce lancement fait suite à l'approbation d'AGAMREE par la Commission européenne le 18 décembre 2023, pour les 27 États membres de l'UE ainsi que pour l'Islande, le Liechtenstein et la Norvège.

Dans le cadre de l'autorisation de mise sur le marché, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a reconnu les avantages cliniquement importants d'AGAMREE en termes de sécurité pour le maintien d'un métabolisme, d'une densité et d'une croissance osseuse normaux par rapport aux corticostéroïdes standard, ainsi qu'une efficacité similaire. Les patients traités avec AGAMREE ou un placebo ont présenté une croissance normale et similaire, alors qu'un retard de croissance a été observé chez les enfants traités avec de la prednisone. En outre, les patients qui sont passés d'un corticostéroïde standard à AGAMREE ont conservé le bénéfice de l'efficacité tout en récupérant leur croissance et leur santé osseuse.