Satsuma Pharmaceuticals, Inc. a fourni une mise à jour sur son programme de développement STS101 et une mise à jour de l'entreprise. Récapitulation de l'essai d'efficacité de phase 3 SUMMIT : Récapitulation des résultats de l'essai d'efficacité SUMMIT de phase 3 du STS101, le plus grand essai clinique jamais réalisé avec un produit DHE : De fortes proportions de crises de migraine traitées par les sujets présentaient des symptômes prédictifs d'une mauvaise réponse au traitement. STS101 a démontré des différences numériques mais non statistiquement significatives par rapport au placebo sur les critères d'évaluation principaux de l'étude (% de sujets libérés de la douleur et % de sujets libérés du symptôme le plus marquant (MBS) deux heures après la dose). Le STS101 a démontré des effets robustes et soutenus (p < 0,001) sur les principaux critères d'évaluation de l'étude, l'absence de douleur et l'absence de MBS, à tous les points de temps post-dose après 2 heures (3, 4, 6, 12, 24 et 48 heures).

Comme détaillé ci-dessous, STS101 a démontré des effets antimigraineux robustes et durables sur de nombreux critères secondaires considérés comme cliniquement pertinents et recommandés pour l'évaluation dans les essais d'efficacité par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis dans son document d'orientation actuel et/ou les directives de l'International Headache Society pour les essais contrôlés du traitement aigu des crises de migraine. De plus, le STS101 a démontré son efficacité chez des sujets ayant subi des types de crises de migraine courants et difficiles à traiter, notamment la migraine avec allodynie et la migraine associée aux menstruations. Conformément à l'expérience acquise à ce jour dans les essais cliniques chez des sujets qui ont administré plus de 10 000 doses de STS101 pour traiter leurs crises de migraine, le STS101 a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable dans l'étude SUMMIT.

Le seul événement indésirable lié au traitement rapporté par plus de 5 % des sujets de SUMMIT qui se sont auto-administrés STS101 était une gêne nasale, rapportée par 8,3 % et 1,5 % des sujets qui se sont auto-administrés STS101 et le placebo, respectivement. Aucun événement indésirable grave lié au traitement ou événement cardiovasculaire n'est survenu. STS101 démontre un profil différencié avec une étude de marché primaire menée après la lecture de l'essai SUMMIT indiquant un potentiel d'utilisation à grande échelle : La société pense que STS101 a le potentiel de répondre aux besoins non satisfaits d'un grand nombre des ~40 millions de personnes souffrant de migraine aux États-Unis, étant donné son profil différencié caractérisé par (i) la démonstration d'effets antimigraineux robustes et durables en dose unique dans un vaste essai clinique randomisé et contrôlé par placebo ; (ii) une simplicité et une facilité d'utilisation élégantes ; et (iii) une sécurité et une tolérabilité favorables.

Une étude de marché primaire qualitative et quantitative menée par Satsuma auprès de spécialistes des maux de tête et de prescripteurs de traitements contre la migraine après l'annonce des résultats de l'essai SUMMIT, et qui a utilisé un profil de produit STS101 actualisé intégrant les résultats de l'essai SUMMIT, indique que les médecins considèrent le STS101 comme ayant une large utilité thérapeutique potentielle pour une variété de types de patients et de crises de migraine. Les médecins interviewés et interrogés ont exprimé un fort intérêt pour la prescription de STS101 pour un large éventail de types de patients migraineux et de crises migraineuses, les médecins interrogés indiquant leur intention de prescrire STS101 pour environ 30 % de leurs patients migraineux. Les résultats de cette étude de marché primaire sont cohérents avec les études de marché précédentes menées par Satsuma, qui indiquaient que le fort intérêt des médecins pour le STS101 et leur intention de le prescrire dépendaient peu de l'ampleur de l'effet démontré par le STS101 sur les critères coprimaires deux heures après l'administration de la dose dans un essai d'efficacité de phase 3, et qu'ils étaient plutôt motivés par le profil global et les attributs uniques du STS101.

Une voie claire à court terme vers l'approbation réglementaire avec une justification convaincante pour l'inclusion des résultats d'efficacité de l'essai SUMMIT dans les informations de prescription de STS101 : Sur la base de ses communications avec la FDA lors de multiples réunions de type C et de la réunion clinique de type B de mai 2022 précédant la demande d'autorisation de mise sur le marché, Satsuma estime que les résultats de son programme d'essais cliniques sur le STS101, et en particulier les résultats de l'étude pharmacocinétique comparative de phase 1 achevée en 2021 et l'essai de sécurité ouvert à long terme ASCEND en cours, soutiennent un dépôt de demande d'autorisation de mise sur le marché prévu au premier trimestre 2023 et une approbation potentielle. En outre, sur la base de l'apport de consultants experts en matière de droit, de réglementation et de statistiques, Satsuma estime qu'il existe une justification convaincante, avec des précédents réglementaires, pour inclure une partie des résultats d'efficacité de l'essai SUMMIT dans les informations de prescription du STS101, bien que le STS101 n'ait pas atteint la signification statistique (p < 0,05) par rapport au placebo sur les paramètres coprimaires de l'étude au moment principal de deux heures après le traitement. Conformément aux orientations précédentes, Satsuma reste sur la bonne voie pour soumettre la NDA du STS101 au premier trimestre 2023.

En parallèle, la société s'efforce de décrocher un partenaire commercial pour le STS101.