Stoke Therapeutics, Inc. a annoncé de nouvelles données positives sur la sécurité et l'efficacité des patients traités avec STK-001 dans les deux études de phase 1/2a en cours (MONARCH et ADMIRAL) et l'étude d'extension ouverte (OLE) SWALLOWTAIL chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Dravet. Ces nouvelles données suggèrent un bénéfice clinique pour les patients âgés de 2 à 18 ans traités avec des doses multiples de STK-001. La Société prévoit des données supplémentaires, notamment les données de fin d'étude de MONARCH (incluant les patients traités avec une dose unique de 70mg) et d'ADMIRAL, ainsi que des données supplémentaires des OLE SWALLOWTAIL et LONGWING, au premier trimestre 2024.

La Société prévoit de partager une mise à jour sur la planification de la phase 3 au cours du premier semestre 2024, en attendant les résultats des études de phase 1/2a achevées et des OLE en cours. Stoke organisera un webinaire et une conférence téléphonique pour les analystes et les investisseurs. Stoke organisera un webinaire et une conférence téléphonique pour les analystes et les investisseurs à 8h00, heure de l'Est, le mardi 25 juillet 2023, afin de présenter de nouvelles données positives issues des deux études de phase 1/2a en cours (MONarch et ADMIRAL) et de l'étude d'extension ouverte SWALLOWTAIL chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Dravet.

Le webinaire sera diffusé en direct dans la section Investisseurs & Actualités du site web de Stoke à l'adresse < URL> Une rediffusion archivée du webinaire sera disponible pendant au moins 90 jours après l'événement. Un bébé sur 16 000 naît avec le syndrome de Dravet, qui n'est pas concentré dans une zone géographique ou un groupe ethnique particulier. A propos de STK-001 STK-001 est un nouveau médicament expérimental pour le traitement du syndrome de Dravet actuellement évalué dans le cadre d'essais cliniques en cours.

Stoke pense que le STK-001, un oligonucléotide antisens (ASO) breveté, a le potentiel d'être la première thérapie de modification de la maladie à s'attaquer à la cause génétique du syndrome de Dravet. STK-001 est conçu pour réguler à la hausse l'expression de la protéine NaV1.1 en exploitant la copie non mutante (type sauvage) du gène SCN1A pour restaurer les niveaux physiologiques de NaV1.1, réduisant ainsi à la fois l'occurrence des crises et les comorbidités significatives non liées aux crises. Le STK-001 a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA et l'EMA, et la désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA en tant que nouveau traitement potentiel du syndrome de Dravet.