UCB a annoncé que ZILBRYSQ® ? (zilucoplan) est maintenant disponible aux États-Unis pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (MGG) chez les patients adultes positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR). ZILBRYSQ a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis le 17 octobre 2023.

ZILBRYSQ est disponible sur ordonnance sous forme de seringue préremplie prête à l'emploi pour une administration quotidienne unique. Les professionnels de la santé qui prescrivent ZILBRYSQ doivent adhérer au REMS de ZILBRYSQ en raison du risque d'infections méningococciques graves. La myasthénie grave est une maladie neuromusculaire chronique rare et auto-immune, caractérisée par une faiblesse musculaire qui s'aggrave après des périodes d'activité et s'améliore après des périodes de repos.

Aux États-Unis, 35 000 à 60 000 personnes vivent avec la myasthénie grave et présentent une variété de symptômes, notamment des droopingeyelides, une vision double et des difficultés à avaler, à mâcher et à parler. Les exacerbations sont imprévisibles et se caractérisent par des symptômes potentiellement graves affectant les activités de la vie quotidienne. Maintenant que ZILBRYSQ est approuvé et disponible dans le commerce, le programme ONWARD ?

sera en place pour fournir des soins et un soutien supplémentaires aux personnes qui doivent faire face aux complexités de cette maladie. Avec les deux options de traitement ciblé d'UCB approuvées par la FDA, qui ont des mécanismes d'action et des méthodes d'administration différents, UCB continuera à respecter son engagement en faveur de solutions différenciées pour cette communauté où il y a d'importants besoins non satisfaits. Sur la base de la valeur différenciée de ZILBRYSQ en tant que premier et seul inhibiteur du complément C5 auto-approuvé par la FDA pour les adultes AChR+, UCB a cherché à fixer le prix de ZILBRYSQ pour qu'il soit le traitement inhibiteur du complément le moins cher pour l'ensemble de la population gMG aux États-Unis.

ONWARD, un programme personnalisé d'aide aux patients, sera mis à la disposition des patients et des soignants éligibles afin de les soutenir tout au long du traitement prescrit avec les médicaments du portefeuille des maladies rares d'UCB, y compris ZILBRYSQ et RYSTIGGO. Grâce à ONWARD, les patients éligibles auront accès à des ressources importantes, notamment à un coordinateur de soins dédié+ qui leur fournira un soutien personnalisé, des outils et des ressources pour démarrer le traitement. Nous vous encourageons à signaler à la FDA les effets secondaires négatifs des médicaments délivrés sur ordonnance.

Visitez < URL> ou appelez le 1-800-FDA-1088. Il n'existe aucune garantie que de nouveaux produits candidats seront découverts ou identifiés dans le pipeline, qu'ils progresseront jusqu'à l'approbation du produit ou que de nouvelles indications pour les produits existants seront développées et approuvées. Le passage du concept au produit commercial est incertain ; les résultats précliniques ne garantissent pas la sécurité et l'efficacité des produits candidats chez l'homme.

Le temps nécessaire à la réalisation des essais cliniques et à l'obtention de l'autorisation réglementaire pour les produits candidats chez l'homme. La durée de la période nécessaire à l'achèvement des essais cliniques devrait se situer aux États-Unis et dans la région de RYSTIGGO® ?