Cidara Therapeutics, Inc. et Melinta Therapeutics, LLC ont annoncé la publication, après examen par des pairs, des données de l'essai clinique pivot de phase 3 ReSTORE, qui s'est achevé, évaluant l'efficacité et l'innocuité de son candidat antifongique rezafungine, administré une fois par semaine, comme traitement potentiel de la candidémie et de la candidose invasive. Les données, publiées dans The Lancet et intitulées oRezafungin versus caspofungin for treatment of candidaemia and invasive candidiasis (ReSTORE) : a multicentre, double-blind, double-dummy, randomised phase 3 trial,o démontrent la non-infériorité statistique de la rezafungine administrée une fois par semaine, par rapport à la norme de soins actuelle, la caspofungine, administrée une fois par jour. Cidara a rapporté des résultats préliminaires positifs de ReSTORE en décembre 2021. La rezafungine a satisfait au critère principal de la demande de nouveau médicament (NDA) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, à savoir la mortalité toutes causes confondues au jour 30, et a également satisfait au critère principal de la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) de l'Agence européenne des médicaments (EMA), à savoir la guérison globale au jour 14. Dans cette étude, les chercheurs ont évalué une dose de 400 milligrammes (mg) de rezafungine pendant la première semaine, suivie de 200 mg de rezafungine administrés une fois par semaine pendant un maximum de quatre semaines au total. La rezafungine a été généralement bien tolérée et a présenté un profil de sécurité similaire à celui de la caspofungine.
La FDA a accepté de déposer et a accordé une revue prioritaire à la NDA de Cidara pour la rezafungine pour le traitement de la candidémie et de la candidose invasive. La FDA a assigné une date d'action cible PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) au 22 mars 2023, rendue possible par la désignation de la rezafungine comme produit qualifié pour les maladies infectieuses (QIDP) et a indiqué que la demande sera discutée lors d'une réunion prévue du Comité consultatif sur les médicaments antimicrobiens le 24 janvier 2023. La rezafungine est une nouvelle échinocandine à prise hebdomadaire unique en cours de développement pour le traitement et la prévention des infections fongiques graves, telles que la candidémie et la candidose invasive. La structure et les propriétés de la rezafungine sont spécifiquement conçues pour améliorer un mécanisme validé cliniquement destiné à renforcer son efficacité et son potentiel de sécurité pour les patients. Cidara a terminé un essai clinique de phase 3 avec la rezafungine pour le traitement de la candidémie et/ou de la candidose invasive (essai ReSTORE) et mène actuellement un deuxième essai clinique de phase 3 avec la rezafungine pour la prévention de la maladie fongique invasive chez les patients subissant une transplantation allogénique de sang et de moelle (essai ReSPECT). La rezafungine a été désignée comme un QIDP avec le statut Fast Track par la FDA, et a reçu la désignation de médicament orphelin pour son utilisation dans le traitement de la candidose invasive aux États-Unis et dans l'Union européenne.