Biotest AG a annoncé que l'analyse intermédiaire prévue de l'essai de phase III AdFIrst (Adjusted Fibrinogen Replacement Strategy) avec le fibrinogène chez les patients présentant un déficit acquis en fibrinogène a été couronnée de succès. L'étude AdFIrst est un essai de phase III prospectif, randomisé, contrôlé par voie active et multicentrique, qui étudie l'efficacité et la sécurité du fibrinogène dans le traitement des pertes sanguines sévères chez les patients subissant une chirurgie spinale ou abdominale planifiée. L'efficacité et la tolérance du fibrinogène sont testées dans l'étude AdFIrst en comparaison avec le traitement standard composé de deux produits sanguins, le plasma frais congelé ou le cryoprécipité.

À la suite de l'analyse intermédiaire effectuée au début du mois de juin, un statisticien indépendant a recommandé de poursuivre l'étude avec le nombre de patients initialement prévu. Biotest AG a décidé de suivre cette recommandation et de poursuivre l'essai selon l'hypothèse initiale sans ajuster le nombre de patients. Selon le protocole de l'essai, une autre analyse intermédiaire pour confirmer le nombre de patients est prévue, une fois que 80% des patients prévus auront été traités et évalués.

Les résultats finaux de l'essai sont attendus au printemps 2023. Le développement de Fibrinogen est donc conforme au calendrier. Il n'existe que deux autres concentrés de fibrinogène approuvés pour le déficit acquis en fibrinogène, mais ils ne sont pas disponibles dans le monde entier.

Par rapport à la déficience congénitale en fibrinogène, la taille du marché pour le traitement de la déficience acquise en fibrinogène est plusieurs fois plus importante. Il existe un potentiel de marché mondial de 400 à 800 millions USD. En particulier, il existe un grand potentiel de développement pour le marché des États-Unis, car la thérapie avec le concentré de fibrinogène ne s'y établit que lentement.

Pour cela, Biotest aimerait jouer un rôle de premier plan à l'avenir. Les résultats de deux essais cliniques de Biotest, l'étude AdFIrst et l'essai de phase I/III achevé chez des patients présentant une déficience congénitale en fibrinogène, serviront de base à l'autorisation du concentré de fibrinogène BT524 pour le traitement des patients présentant une déficience congénitale et acquise en fibrinogène. L'objectif de Biotest est d'obtenir une approbation en Europe, suivie par l'approbation aux États-Unis.