Blueprint Medicines Corporation a annoncé que la Commission européenne avait approuvé AYVAKYT (avapritinib) pour le traitement des patients adultes atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) présentant des symptômes modérés à sévères insuffisamment contrôlés par un traitement symptomatique. AYVAKYT est la première et la seule thérapie approuvée pour les personnes atteintes de mastocytose systémique indolente en Europe. En Europe, Blueprint Medicines prévoit d'initier son premier lancement commercial en Allemagne, suivi par d'autres marchés en fonction de l'évaluation des technologies de santé locales et des calendriers des processus de remboursement.

AYVakYT (avapritinib) est un inhibiteur de kinase approuvé par la Commission européenne pour le traitement de trois indications : les adultes atteints de mastocose systémique indolente (ISM), les adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique avec néoplasme hématologique associé (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique, et les adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques portant la mutation PDGFRA D842V. Sous le nom de marque AYVAKIT, le médicament est autorisé aux États-Unis pour le traitement des adultes atteints d'ISM, des adultes atteints de SM avancé, y compris ASM, SM-AHN et MCL, et des adultes atteints de GIST non résécables ou métastatiques présentant une mutation de l'exon 18 de PDGFRA, y compris les mutations PDGFRA D8 42V.